Komórki nadziei?

Jak do tej pory komórki macierzyste nikogo nie uleczyły, chociaż trwa wielki boom na Wschód po nadzieję. Czasem usłyszymy w mediach o podejrzanych zabiegach leczniczych, częściej jednak o ich ponoć wielkiej skuteczności. Dla rodziców nieuleczalnie chorych dzieci lub osób z uszkodzeniem całkowitym rdzenia kręgowego, zabiegi budzące kontrowersje etyczne i medyczne stanowią najczęściej ostatnią deskę ratunku. Chcielibyśmy mieć nadzieję, że istnieje skuteczny lek na takie choroby, ale musimy się kierować zdrowym rozsądkiem i ostrzegać przed podejmowaniem ryzyka i efektami ubocznymi takich niekontrolowanych prób z komórkami macierzystymi, podawanymi bez prowadzonych badań wstępnych i bez potwierdzonych i publikowanych protokołów medycznych. Oto kilka opinii na ten temat. 

Doświadczenia na ludziach

Coraz częściej na łamach naszej prasy, a także w innych środkach masowego przekazu pojawiają się informacje dotyczące leczenia w Nowosybirsku metodami operacyjnymi (przeszczepianie tkanki nerwowej, glejowej, komórek macierzystych czy innych) pacjentów z całkowitym uszkodzeniem rdzenia kręgowego. Prowadzone są też różne akcje dobroczynne, zbiórki i apele, również w kościołach, aby uzyskać pieniądze na ten cel. Jako lekarz zajmujący się od lat sprawami rehabilitacji czuję się w obowiązku poinformować społeczeństwo o faktach, wątpliwościach i stanie wiedzy na temat takich metod leczenia.

W wyniku całkowitego poprzecznego uszkodzenia rdzenia kręgowego dochodzi do zniesienia wszystkich funkcji ruchowych i czuciowych poniżej poziomu uszkodzenia. Funkcje narządów wewnętrznych, dzięki unerwieniu przez układ wegetatywny są częściowo zachowane, chociaż również zaburzone. Ta utrata unerwienia jest nieodwracalna i do tej pory nie przedstawiono wiarygodnych danych dotyczących regeneracji rdzenia kręgowego u ludzi po całkowitym jego przerwaniu.
Publikowane są nieliczne prace na temat przeszczepiania glejowych komórek węchowych uzyskiwanych z nabłonka węchowego biorcy i płodów ludzkich, które nie spełniają jednak zasad "medycyny opartej na faktach" lub nie przynoszą spodziewanych korzyści. Publikowane są równocześnie dość liczne prace o przeszczepach przeważnie komórek glejowych i komórek węchowych na zwierzętach doświadczalnych, głównie szczurach, które też nie dają spodziewanych efektów i są często sprzeczne. Ten kierunek prac badawczych, przedklinicznych jest jednak ze wszech miar wskazany, ale wymaga dużej staranności, weryfikacji histologicznej, elektrofizjologicznej i behawioralnej wyników, a dopiero potem prób klinicznych. Ciągle jednak prace nad regeneracją rdzenia kręgowego po wprowadzeniu żywych przeszczepów własnych komórek glejowych lub neuronalnych czy obcych w miejsce uszkodzenia nie dają oczekiwanych rezultatów.

Prowadzone i nagłaśniane w dobrej zresztą intencji przez media eksperymenty prowadzone w Nowosybirsku mają tylko charakter doświadczeń wykonywanych na ludziach - za ogromne zresztą pieniądze. Do tej pory nie ma udokumentowanych danych ani przypadków, które uzasadniałyby stosowanie ich w leczeniu ludzi. 
Przeszczepy wykonywane w Nowosybirsku opierają się na materiale ludzkim pobieranym z zabitych zarodków czy płodów ludzkich, co rodzi ogromną wątpliwość etyczną i o czym muszą potencjalni pacjenci, którzy chcą się poddać tym zabiegom, wiedzieć. Muszą też o tym wiedzieć osoby i instytucje, które partycypują w różnych akcjach i zbiórkach pieniędzy na takie zabiegi. Gdy czytam w kartach informacyjnych: dawca [płód ludzki - ZZ] nr... i tu kilka pozycji, to nie wiem, jaka to jest medycyna i czy to jest jeszcze medycyna. Przypomnę zatem, że celem medycyny jest ratowanie życia ludzkiego w każdym czasie i wszelkimi dostępnymi metodami. Do tego wszystkiego podkreślam znaczenie profilaktyki urazów rdzenia kręgowego, a więc problem skoków do wody na głowę, zwłaszcza w miejscach niedozwolonych, i uprawiania sportów ekstremalnych. Znam bardzo wielu ludzi, przeważnie bardzo młodych, których leczyłem i leczę. Za chwilę brawury i braku rozsądku płacą najwyższą cenę utraty optymalnej sprawności. Ci ludzie jednak w ogromnej większości prowadzą w pełni aktywne życie społeczne, zawodowe i rodzinne w innych warunkach, ale to już zależy od nich samych i od tego, jak my wszyscy chcemy z nimi współpracować i tworzyć jedną wspólnotę ludzką. Oprócz profilaktyki urazów zróbmy większy wysiłek w kierunku dalszego rozwoju nowoczesnej rehabilitacji, bo tylko ona może obecnie dać najlepsze owoce dla osób z uszkodzeniem rdzenia kręgowego, a często jest niezbędna, chociaż w różnej, zmiennej skali przez całe życie.

Dr hab. med. prof. UR Andrzej Kwolek, Konsultant Wojewódzki ds. Rehabilitacji w Rzeszowie, Przewodniczący Komisji Rehabilitacji Medycznej PAN  

Niedoceniana rehabilitacja

Tak naprawdę, to wszystkie te wyjazdy owiane są mgiełką tajemnicy i najsilniej działa tu wiara w cudowne uzdrowienie. Rozmawiałam z kilkoma lekarzami neurologami i genetykami, którzy otoczyli opieką pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD) jeszcze przed wyjazdem i konsultowali ich po powrocie z Kijowa lub Charkowa. Żaden z tych lekarzy nie zauważył znacznego polepszenia zdrowia u dzieci. Poprawę zauważają tylko rodzice, więc może być to bardzo subiektywne.

Nie do końca wiadomo, co jest wstrzykiwane chorym, wszelkie badania (głównie biochemiczne) przed "zabiegami" muszą być zrobione we własnym zakresie. Wielu ludzi nie widzi innej możliwości pomocy swojemu choremu dziecku jak przeszczep komórek macierzystych. Nawet zastawiają domy i biorą ogromne pożyczki, zbierając na ten cel wielkie sumy. Niestety, efekty uboczne tych zabiegów mogą być tragiczne - coraz częściej mówi się o tym, że zwiększa się wielokrotnie możliwość zachorowania na nowotwory złośliwe. Autorytet w dziedzinie neurologii prof. Victor Dubowitz z Londynu w zeszłym roku zapytany przez nas, co sądzi o zabiegach w Kijowie, był zdziwiony, że ktoś próbuje takich metod leczenia, z których zachodnia Europa i Stany Zjednoczone zrezygnowały kilka lat wcześniej, uznając takie zabiegi za mało efektywne. Jest jeszcze jeden ważny aspekt tej sprawy. Niewiele osób przed wyjazdem jest rehabilitowanych. Dopiero po powrocie z Kijowa czy Charkowa mają zalecenie systematycznej rehabilitacji i rzeczywiście zaczynają regularnie ćwiczyć. Stąd nie wiadomo, czy efekt poprawy spowodowany jest podaniem komórek macierzystych czy też włączeniem systematycznej rehabilitacji.

Uczestniczyłam w sympozjum naukowym w Mikoszowie w październiku 2004 roku pt. "Możliwości wspomagania rozwoju osób z zespołami uwarunkowanymi genetycznie". Tematami wiodącymi były: zespół Retta, zespół Angelmana, dystrofia mięśniowa typu Duchenne'a, mózgowe porażenie dziecięce.  Doktor med. Jacek Pilch z Kliniki Neurologii Wieku Rozwojowego, Górnośląskiego Centrum Zdrowia Dziecka i Matki w Katowicach, który opiekuje się chłopcami z DMD, miał prezentację o możliwościach leczenia chorób mięśniowych. Ponieważ jego pacjenci są w różnym stopniu rozwoju choroby i obaj byli na leczeniu w Kijowie, dr Pilch spróbował ocenić efekty tego "leczenia". Niestety, w obu przypadkach żadnej poprawy klinicznej nie zauważył. W związku z tym tematem rozgorzała gorąca dyskusja wśród uczestników sympozjum, z których większość była genetykami, nad wątpliwym "leczeniem" w Kijowie. 

Jako matka 10-letniego chłopca z DMD ze zdziwieniem patrzę, jak część rodziców niewiele robi w zakresie poprawy jakości życia swoich dzieci. Czekają na cud, podczas gdy jedyną możliwą i bezpieczną drogą jest w tej chwili szeroko pojęta rehabilitacja.  Myślę w tym momencie o kinezyterapii (ćwiczeniach najlepiej indywidualnych), pływalni, profilaktyce skoliozy i zapobieganiu wadom postawy, a także o nieinwazyjnym wspomaganiu oddychania - w bardziej zaawansowanych stadiach choroby.
Ważnym punktem sympozjum była też prezentacja dr Anny Radwańskiej: "Zasady rehabilitacji we wczesnym okresie DMD", podczas której duży nacisk położono na naukę wczesnych nawyków - utrzymywania prawidłowej postawy ciała, sprawności oddechowej, odpowiedniego zaopatrzenia ortopedycznego. Bardzo ważnym elementem wskazywanym była stałość i systematyczność ćwiczeń jak również aktywny udział rodziny w procesie rehabilitacji. Podczas dyskusji wielu lekarzy genetyków, jak również przedstawicieli stowarzyszeń chorych, zwróciło uwagę na duże rozdrobnienie organizacji skupiających chorych. Wiele z tych organizacji zajmuje się tylko jedną lub niewielką grupą chorób, przez co organizacje są nieliczne, a co się z tym wiąże, nie mają odpowiedniej siły przebicia. Ważne jest więc powstanie jednej silnej i prężnej organizacji nadrzędnej, która będzie mogła mieć realny wpływ na decyzje polityczne i społeczne dotyczące chorych z rzadkimi wadami genetycznymi. Taki schemat istnieje i sprawdza się w wielu europejskich krajach i w USA. 

Ewa Jabłońska, matka chłopca z DMD 

Jak moja mama to zniesie?

Miałam okazję poznać historię wyjazdu kilku osób z dystrofią mięśniową na zabiegi do Kijowa. Dokumenty związane z opłaceniem wyjazdu wskazują, że pierwsza wizyta kosztuje w Kijowie 15 tys. euro i wpłaty dokonuje się na prywatne konto kobiety, jako miesięcznego ubezpieczenia. Przyjazd do Kijowa odbywa się na własny koszt, z wynikami aktualnych badań i opinią polskiego lekarza, najlepiej neurologa, który sam stawia diagnozę i weryfikuje badaniem biopsji mięśnia wykonanym w Instytucie Banacha oraz badaniem DNA wykazującym mutacje genu dystrofiny. Na leczenie przyjmują też osoby zdiagnozowane bez badań molekularnych przeprowadzonych na koszt NFZ. Zszokowana byłam, że razem z moimi "informatorami" na badanie przyjechała dziewczynka, która w ogóle nie była zdiagnozowana, a leczenie zastosowano takie samo.

W ręku trzymałam kartę informacyjną chłopca wskazującą, że zastosowano leczenie za pomocą komórek embrionalnych (macierzystych) i wykonano podstawowe badania krwi i moczu.  Jak opowiadała mi mama chłopca, w czasie tej kuracji podano kroplówkę, do której dodano z nieoznakowanej butelki 1 cm3 żółtego przezroczystego płynu. Niestety, nie chciano udzielić matce informacji na temat tego płynu, jego nazwy, pochodzenia i producenta. Dziecko nie było oficjalnie przyjęte do szpitala. Po kroplówce matka musiała zabrać dziecko do miejsca, gdzie załatwiono nocleg (taksówka na własny koszt), podczas gdy do szpitala zawieziono ich taksówką na koszt "firmy" organizującej przyjazdy pacjentów z Polski. Pobyt i kolejne wyjazdy do i ze szpitala na kroplówki odbywał się na własny koszt. Po trzech dniach wrócili do domu i czekali na poprawę. Jak dotąd po upływie roku poprawy nie widać. 

Pojechali dlatego, że babcia Kubusia wyjechała do USA, aby zarobić swoją ciężką pracą na wpłatę pierwszej raty (15 tys. euro). Uruchomiła też konto, na które zbierała datki od filantropów w USA. Po zebraniu pierwszej raty wpłaciła ją na konto prywatnej osoby w Kijowie, jako formę ubezpieczenia. Żyła bardzo oszczędnie, wszystkiego sobie odmawiając łącznie z lekiem zabezpieczającym przed śmiertelnym atakiem astmy, który powinna wykupić za 100 dol. Parę dni po przesłaniu pieniędzy zmarła nagle na ulicy Nowego Jorku, bo nie miała ze sobą owego leku. Kubuś nadal ma swoje problemy z chodzeniem, mówieniem i wydaje się, że chociaż minął rok, to nadal nie ma ani pogorszenia ani polepszenia jego stanu. Tajemniczość w podjętych działaniach lekarzy w Kijowie budzi kontrowersje. Wiadomo, że przed laty w USA były przeprowadzone eksperymenty nad skutecznością leczenia za pomocą mioblastów. Okazało się, że ta metoda nie daje oczekiwanych efektów i została odrzucona w USA i w Europie Zachodniej. Koreańczyk - jeden z tej grupy badawczej, wrócił do Korei i założył własną prywatną klinikę. Istnieje podejrzenie, że grupa z Kijowa współpracuje z Koreańczykiem. Brak publikacji na temat wyników badań, sposób traktowania pacjentów i ich werbunek budzą nie tylko moją nieufność, ale i sprzeciw.

Ze zdobyciem pieniędzy wiążą się ludzkie tragedie, z drugiej zaś strony to całkiem zrozumiałe, że w rodzinach, które doświadczają zgonów swoich chłopców w wieku 16-21 lat, istnieje pełna mobilizacja, żeby coś robić, żeby pomóc.  W Polsce natrafiono na bardzo sprzyjającą sytuację prowadzenia takich praktyk, poprzez wykorzystanie bardzo silnych związków emocjonalnych w rodzinach obciążonych występowaniem mutacji genu dystrofiny. Jako lekarz genetyk przeżywam razem z nimi tragedię kobiety, która pochowała swego brata w wieku 17 lat, a potem jako matka pochylała się nad grobem swego syna. Dzieci z dystrofią mięśniową, które poznałam, są bardzo wrażliwe emocjonalnie. Jeden z moich pacjentów zapytał niedawno, siedząc już na wózku inwalidzkim: "Pani doktor, jak moja mama to zniesie, gdy będę umierał?".

Prof. Alina T. Midro, Zakład Genetyki Klinicznej Akademii Medycznej w Białymstoku, www.idn.org.pl

Opracowanie: Zoja Żak
Źródło: Integracja 3/2005