Ekspertka: konieczne zmiany w programach lekowych dla chorych na stwardnienie rozsiane

Konieczne są zmiany w programach lekowych dla chorych na stwardnienie rozsiane (SM) – ocenia prof. Alina Kułakowska, prezes-elekt Polskiego Towarzystwa Neurologicznego. Jej zdaniem wysoko skuteczne leki powinny być stosowane u pacjentów z SM jak najwcześniej.

- Choć nadal nie potrafimy wyleczyć stwardnienia rozsianego, to u większości pacjentów potrafimy bardzo skutecznie łagodzić przebieg tej choroby. Jest to zasługą nowych leków, które w ciągu ostatnich 20 lat są systematycznie wprowadzane do praktyki klinicznej. Nasi polscy pacjenci mogą być leczeni tymi lekami w ramach programów lekowych pierwszej i drugiej linii – mówi cytowana w materiałach prasowych przekazanych prof. Alina Kułakowska z Uniwersytetu Medycznego w Białymstoku, prezes elekt Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.

System powinien zostać przemodelowany

Jak wyjaśnia, obecnie praktycznie każdy pacjent w Polsce, który ma postawione rozpoznanie postaci rzutowo-remisyjnej SM i ma aktywną postać tej choroby (czyli w ciągu ostatniego roku miał rzut choroby, bądź aktywne ognisko w mózgu widoczne w obrazie rezonansu magnetycznego) może być leczony w programie lekowym pierwszej linii. Jest też program lekowy drugiej linii, w którym znajduje się kilka preparatów tzw. wysoko skutecznych.

- Aktualnie głównym problemem jest właśnie dość ograniczony dostęp do tych wysoko skutecznych leków, znajdujących się w programie drugiej linii. Kryteria włączenia pacjentów do programów drugiej linii są tak skonstruowane, że pacjent, aby otrzymać lek drugoliniowy, musi doświadczyć bardzo istotnego pogorszenia stanu zdrowia, pomimo leczenia lekiem pierwszoliniowym. To niestety sprawia, że często pacjenci zaczynają efektywniejsze leczenie dopiero wtedy, gdy już dojdzie do nieodwracalnych zmian w centralnym układzie nerwowym – wyjaśnia prof. Kułakowska.

Dlatego – jej zdaniem – system leczenia SM w Polsce, oparty na programach lekowych dwóch linii, powinien zostać przemodelowany.

- Najłatwiejszym sposobem wydaje się włączenie do programu lekowego pierwszej linii leków wysoko skutecznych Kilka z nich jest w trakcie ubiegania się o refundację w ramach programu pierwszej linii i uzyskało już w tym celu pozytywną rekomendację Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji – zaznacza specjalistka.

Przełożenie na jakość życia chorych

Jak tłumaczy ekspertka, leki te skuteczniej niż inne hamują postęp choroby, czyli przede wszystkim narastanie niepełnosprawności.

- Oczywiście przekłada się to na znacznie lepszą jakość życia chorych – pacjenci mogą prowadzić zupełnie normalne życie, uczyć się, pracować, zakładać rodziny, być rodzicami – dodaje prof. Kułakowska.

Jednym z pierwszych wysoko skutecznych leków dla chorych na rzutowo-remisyjną postać stwardnienia rozsianego był okrelizumab. Jest to humanizowane przeciwciało monoklonalne skierowane przeciwko antygenowi CD20, który znajduje się na limfocytach B.

- Jak pokazały badania, na podstawie których okrelizumab został zarejestrowany, jest to lek bardzo skuteczny zarówno w leczeniu postaci rzutowo-remisyjnej SM, jak i postaci pierwotnie postępującej stwardnienia rozsianego – przypomina profesor.

Skuteczność leku potwierdzają wyniki wieloletnich badań klinicznych, które były kontynuowane po wprowadzeniu leku na rynek. Po rejestracji leku, badania, które dostarczyły wyników będących podstawą do tej rejestracji, weszły w tzw. fazę otwartą, przedłużoną, w której wszyscy uczestniczący w nich pacjenci otrzymywali leczenie okrelizumabem. Pacjentów z rzutowo-remisyjną postacią SM dotyczyło badanie OPERA OLE.

Wsparcie pacjenta

Jak wyjaśnia specjalistka, w trakcie 5,5 letniej obserwacji w fazie przedłużonej badania utrzymywały się korzystne efekty działania leku u pacjentów od początku przyjmujących okrelizumab.

- U pacjentów, którzy zostali przełączeni z interferonu beta 1a na okrelizumab, bardzo istotnie zmalała liczba rzutów choroby – roczny wskaźnik rzutów obniżył się i osiągnął poziom jak u pacjentów leczonych od początku okrelizumabem – tłumaczy.

Zaobserwowano również korzystny wpływ okrelizumabu na zahamowanie narastania potwierdzonej niepełnosprawności w obu grupach pacjentów. Badacze analizowali czas do rozwinięcia się u pacjentów niepełnosprawności ocenianej jako 6 punktów w rozszerzonej skali stanu niepełnosprawności (ang. Expanded Disability Status Scale, EDSS), co oznacza stan, w którym pacjent zaczyna wymagać pomocy przy chodzeniu, np. stosowania laski.

- Okazało się, że okrelizumab istotnie zmniejszał ryzyko rozwinięcia takiej niepełnosprawności, a wyniki w tym zakresie były korzystniejsze w grupie pacjentów, którzy otrzymali okrelizumab wcześniej i byli nim leczeni nieprzerwanie – zaznacza prof. Kułakowska.

Lek wysoko skuteczny

Również wyniki z fazy przedłużonej badania ORATORIO OLE, które dotyczyło pacjentów z postacią pierwotnie postępującą SM, potwierdzają skuteczność i bezpieczeństwo okrelizumabu u osób z tą postacią choroby. Okazało się że, u pacjentów, którzy od początku otrzymywali okrelizumab, utrzymywały się pozytywne efekty tej terapii, natomiast u pacjentów, którzy otrzymali go dopiero w fazie przedłużonej (wcześniej otrzymywali placebo, ponieważ w leczeniu tej postaci SM nie ma obecnie zarejestrowanego skutecznego leku), również pojawiły się pozytywne efekty, czyli zahamowanie narastania niepełnosprawności.

- Jednak pacjenci, u których leczenie okrelizumabem rozpoczęto wcześniej, wypadali w tej wieloletniej obserwacji korzystniej niż ci, którzy początkowo otrzymywali placebo, a okrelizumab otrzymali dopiero po 2-3 latach. Różnicy pomiędzy tymi grupami nie udało się zniwelować. To wyraźnie pokazuje, jak ważne jest, aby leczenie wysoko skutecznym lekiem, jakim jest okrelizumab, było włączane u pacjentów jak najwcześniej – podkreśla prof. Kułakowska.

Profil bezpieczeństwa okrelizumabu u pacjentów z pierwotnie postępującą postacią SM również okazał się być korzystny.

Z badań wynika ponadto, że im wcześniej zastosowano okrelizumab w terapii chorych na SM, tym m.in. mniej nowych uszkodzeń pojawiało się w ośrodkowym układzie nerwowym.

- To kolejny dowód na to, że wczesne rozpoczęcie leczenia lekiem wysoko skutecznym przynosi najlepsze efekty – podsumowuje specjalistka.