Personalizacja leczenia to dziś jedno z głównych wyzwań w opiece nad osobami ze stwardnieniem rozsianym

Dzisiejsze cele leczenia stwardnienia rozsianego (SM) mocno wykraczają poza te, które obowiązywały jeszcze 20 czy nawet 10 lat temu, i które obejmowały: redukcję liczby i ciężkości rzutów, zahamowanie postępu niepełnosprawności, redukcję liczby nowych i aktywnych ognisk demielinizacyjnych, opóźnienie przejścia postaci rzutowo-remisyjnej w postać wtórnie postępującą, wydłużenie okresu aktywności zawodowej pacjentów i poprawę jakości życia.

- Obecnie celem leczenia jest to, żeby u pacjenta nie było nawet śladu postępu choroby w zakresie każdego z szeregu parametrów, jakimi ten postęp oceniamy, a zatem nie tylko aktywności rzutowej, czy liczby zmian istoty białej w neuroobrazowaniu (co z angielskiego opisujemy skrótem NEDA). Służą temu m.in. personalizacja leczenia oraz możliwie wczesne włączanie farmakoterapii. Szczególnie ważne jest to ostatnie - tylko wówczas możemy wykorzystać pełen potencjał nowoczesnych leków immunomodulujących, dzisiaj dostępnych również dla pacjentów w Polsce – mówi prof. dr hab. n. med. Bartosz Karaszewski, ordynator Kliniki Neurologii Dorosłych UCK w Gdańsku, kierownik Katedry Neurologii Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego.

Konferencja

W weekend 18-19 maja 2024 w Europejskie Centrum Solidarności w Gdańsku odbyła się 5. Edycja konferencji dla osób ze stwardnieniem rozsianym „SM – i co z tego?”, corocznie organizowanej przez Fundację StwardnienieRozsiane.info. Partnerem merytorycznym wydarzenia była Klinika Neurologii Dorosłych Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego w Gdańsku. W tym roku w konferencji wzięła udział rekordowa liczba, bo aż 489 uczestników z całej PolskiTo ponad dwa razy więcej niż w poprzedniej edycji. W programie znalazły się liczne prelekcje, sesje dyskusyjne, warsztaty i indywidualne dyżury specjalistów m.in. z dziedziny neurologii, psychologii, fizjoterapii, dietetyki i psychiatrii.

Zaproszenie do udziału w wydarzeniu przyjęło 51 ekspertów, którzy mówili m.in. o radzeniu sobie z objawami choroby, o roli fizjoterapii, znaczeniu diety i suplementacji diety dla przebiegu SM, rodzicielstwie z chorobą, trudnych emocjach i radzeniu sobie z nimi, wyzwaniach seksualnych czy zaburzeniach poznawczych. Nie mogło również zabraknąć wykładów poświęconych aktualnym sposobom oraz perspektywom leczenia stwardnienia rozsianego, zwłaszcza, że jak przyznali eksperci – rewolucja w farmakoterapii SM, które trwa od 20 lat, jest jedną z największych rewolucji, jakie zaszły w neurologii, a nawet w całej medycynie.

- Nasze konferencje cieszą się zaufaniem i każda kolejna edycja gromadzi coraz większą liczbę uczestników. Jednocześnie bardzo boli mnie sytuacja, w której uczestnicy mówią, że o wielu podstawowych informacjach dowiadują się pierwszy raz właśnie podczas konferencji albo z social mediów. Warto od razu dodać: nie chodzi o szukanie winy. Winny jest „system” a w zasadzie jego brak – mówi Monika Łada, prezeska Fundacji StwardnienieRozsiane.Info.
 - Na stwardnienie rozsiane chorują głównie młodzi ludzie. Często jest to ich pierwsze poważne spotkanie z systemem ochrony zdrowia. Słyszymy diagnozę i... często zostajemy pozostawieni sami sobie. Wówczas wiele zależy od osobistej determinacji, wsparcia bliskich, od tego, czy mieszkamy w aglomeracji czy małej miejscowości, wiedzy o działaniu organizacji pacjenckich, od świadomości czy zasobności portfela. Diagnoza nieuleczalnej choroby to często niepewność i strach. Mogą być mniejsze, gdy od początku zapewnione zostanie wsparcie psychologa oraz pełna wiedza, która pozwoli pacjentowi być aktywnym w procesie leczenia. To może pozytywnie wpłynąć na rokowania. Dlatego tak ważne jest stworzenie systemu opieki koordynowanej, który naturalnie będzie obejmował nie tylko pierwszy, ale każdy etap choroby. Czas na zmiany w systemie. Fundamentalne zmiany – podkreśla Monika Łada.

Program lekowy

W Polsce możliwość skutecznego, spersonalizowanego leczenia stwardnienia rozsianego, i to już od początku trwania choroby, zapewnia program lekowy B.29. Na przestrzeni ostatnich dwóch lat w programie lekowym leczenia stwardnienia rozsianego B.29 zaszły bardzo duże zmiany. To zmiany, które podążają za najnowszymi wytycznymi europejskimi w zakresie leczenia immunomodulującego pacjentów ze stwardnieniem rozsianym.

Przede wszystkim do pierwszej linii leczenia, czyli od razu po diagnozie SM w postaci rzutowo-remisyjnej, wprowadzono kilka nowoczesnych, wysokoskutecznych leków (tzw. HETA) o różnych mechanizmach działania, drogach podawania (doustnie, podskórnie lub dożylnie) oraz częstotliwościach stosowania (niektóre leki trzeba przyjmować 2 razy dziennie, a inne – raz na miesiąc, czy nawet pół roku). Pozwala to na personalizację leczenia i taki wybór leku, który jest najbardziej zgodny ze stopniem zaawansowania choroby, jej aktywnością, prognozami co do dalszego przebiegu oraz preferencjami pacjenta, jego stylem życia i sytuacją życiową. Nowe terapie dają możliwość dobrej kontroli stanu klinicznego oraz zapobiegania progresji choroby, zwiększając szanse pacjentów ze stwardnieniem rozsianym na zachowanie sprawności i dobrej jakości życia. Warto wspomnieć, że w programie lekowym B.29 pojawiła się również leczenia stwardnienia rozsianego w postaci wtórnie postępującej.

- Leki modyfikujące przebieg stwardnienia rozsianego mają różne mechanizmy działania i w różny sposób ingerują w układ immunologiczny: mogą modulować działanie leukocytów, blokować limfocyty lub powodować deplecję, czyli zmniejszenie liczby, komórek immunologicznych. Niektóre z tych leków wykazują korzystne działanie bezpośrednio w obrębie ośrodkowego układu nerwowego, czyli w miejscu, gdzie dochodzi do powstania stanów zapalnych u osób ze stwardnieniem rozsianym – wyjaśniał prof. zw. dr hab. n. med. Marcin Mycko, kierownik Kliniki Neurologii CM Uniwersytetu Warmińsko-Mazurskiego.

Wybór leku trzeba dobrze przemyśleć

W związku z tym, że obecnie dla pacjentów z SM dostępnych jest kilkanaście leków immunomodulujących, pojawia się pytanie: który lek wybrać i czym się kierować przy tym wyborze?

- Decyzja terapeutyczna co do wyboru leku jest wypadkową kilku czynników, dotyczących zarówno samego leku (skuteczność, profil bezpieczeństwa, sposób podawania), choroby (stopień ciężkości, aktywność, czas trwania, rokowania, wcześniejsze leczenie) oraz potrzeb i preferencji pacjenta (stan neurologiczny, tolerancja działań niepożądanych i ryzyka związanego z leczeniem, występowanie chorób współistniejących, planowanie ciąży, styl życia, przestrzeganie zaleceń dotyczących terapii). Warto pamiętać, że skuteczność leku może być różna u różnych osób, ale też może zmieniać się w czasie u tego samego pacjenta. Dlatego wybór optymalnego leku nie jest prostą sprawą i wymaga przemyślanego podejścia – wyjaśniał prof. dr hab. n. med. Adam Stępień, kierownik Kliniki Neurologicznej, Wojskowy Instytut Medyczny – Państwowy Instytut Badawczy.

Jak ocenić aktywność choroby i rokowania?

Jednym z kryteriów branych pod uwagę przy wyborze leku jest aktywność choroby i rokowania co do jej dalszego przebiegu. Od czego one zależą?

- Czynnikami uznanymi za rokowniczo niekorzystne są: występowanie 2 lub więcej rzutów w ciągu roku, krótki czas między pierwszym a drugim rzutem, ciężkie rzuty, niecałkowite ustępowanie objawów po rzucie, wieloogniskowość objawów już na początku choroby, duża liczba lub objętość zmian w ośrodkowym układzie nerwowym widocznych w badaniu rezonansem magnetycznym, zmiany w pniu mózgu i/lub w rdzeniu kręgowym, płeć męska, zachorowanie w wieku powyżej 40 lat, otyłość, nikotynizm oraz obecność pewnych markerów biochemicznych jak np. prążków oligoklonalnych w płynie mózgowo-rdzeniowym – tłumaczyła lek. med. Anna Wojnarowska-Arendt, neurolog z Oddziału Neurologicznego Szpitala im. M. Kopernika w Gdańsku.

Rokowania są lepsze u osób, które zachorowały w młodszym wieku oraz u tych, u których w badaniu RM na początku choroby stwierdza się pojedyncze ogniska demielinizacyjne.

- Oceniając aktywność choroby, kierujemy się przebiegiem klinicznym i czynnikami prognostycznymi. Szacuje się, że 4-15% pacjentów na bardzo aktywny przebieg choroby od początku. U tych pacjentów bez żadnych wątpliwości rekomendujemy leki wysokoaktywne już od początku choroby. Te leki powinny być lekami pierwszego wyboru, ponieważ najsilniej hamują choroby. Wczesne leczenie lekami o wysokiej skuteczności jest też rekomendowane w młodszych grupach wiekowych, z możliwością deeskalacji leczenia po 40. roku życiu. Jest udowodnione, że takie podejście skutecznie opóźnia wtórną progresję choroby – mówił prof. Adam Stępień.

Przestrzeganie zaleceń – najważniejszy warunek sukcesu

Dziś już nie ulega wątpliwości, że wczesne podjęcie leczenia immunomodulującego zmienia naturalny przebieg SM. Jednak najważniejszym czynnikiem warunkującym powiedzenie terapii jest przestrzeganie zaleceń leczenia przez pacjenta. I odwrotnie – dostępne są badania dokumentujące, że nieprzestrzeganie tych zaleceń to jeden z głównych powodów postępu choroby i narastania niepełnosprawności. Dlatego tak istotne, jest aby leczenie było zgodne z preferencjami pacjenta i w pełni przez niego akceptowane.

- Warto pamiętać, że program lekowy B.29 zapewnia pacjentom to nie tylko dostęp do nowoczesnych terapii, ale także stałą opiekę medyczną i regularne badania kontrolne. Przy kwalifikacji do programu nie obowiązuje górna granica wieku, a leczenie w programie nie jest też ograniczone czasowo, trwa tak długo jak jest skuteczne. Aby jednak leczenie farmakologiczne stwardnienia rozsianego było skuteczne i bezpieczne, niezbędna jest dobra współpraca i zaufanie na linii lekarz-pacjent – podkreślała lek. med. Anna Wojnarowska-Arendt.

Ale leczenie stwardnienia rozsianego to nie tylko leczenie immunomodulujące. To także leczenie objawów, np. dysfunkcji pęcherza moczowego, dolegliwości bólowych, zaburzeń psychicznych. W ostatnim czasie w Polsce pojawiły się nowe możliwości również w zakresie leczenia objawowego SM, np. leczenie spastyczności przy zastosowaniu toksyny botulinowej, które od 2023 r. jest refundowane dla pacjentów ze stwardnieniem rozsianym w programie lekowym B.57.

- Farmakoterapia immunomodulująca zapewnia około 70% sukcesu rozumianego jako komfort zdrowotny pacjenta. Reszta to leczenie uzupełniające i objawowe, w tym interdyscyplinarne, czy opieka psychologiczna niezbędna u dużej części chorych oraz edukacja, a te elementy wymagają bardziej rozbudowanej opieki niż podaż farmakoterapii. W tym sensie, uzasadnione jest stworzenie sieci ośrodków kompleksowej, koordynowanej opieki nad pacjentami z SM, w których odbywałaby się diagnostyka, leczenie, i rehabilitacja, a pacjenci mieliby dostęp także do specyficznej dla choroby opieki interdyscyplinarnej lekarskiej i innych zawodów medycznych z zaangażowaniem lokalnych poradni neurologicznych. W naszej klinice w Gdańsku staramy się tworzyć opiekę kompleksową w ramach dostępnych w tej chwili zasobów systemowych – mówił prof. Bartosz Karaszewski.

Podczas konferencji „SM – i co z tego?” zastanawiano się też co przyniesie przyszłość, jeśli chodzi o leczenie stwardnienia rozsianego. Wśród priorytetów, nad którymi obecnie pracują naukowcy są biomarkery, które pozwolą lepiej dobierać lek do pacjenta i udoskonalić personalizację terapii, zawansowane technologie telemedyczne, leki neuroprotekcyjne, a także nowe terapie immunomodulujące.

- Mam nadzieję, że za 10 lat będziemy mieć znacznie lepsze, skuteczniejsze i przede wszystkim bardziej precyzyjne leki na SM, które będą dokładniej działały na bardzo konkretne defekty układu immunologicznego, powodujące chorobę. Ale chyba wszyscy najbardziej czekamy na terapie stymulujące remielinizację, a zatem odwracające zmiany w ośrodkowym układzie nerwowym spowodowane przez chorobę. Wierzę, że na wyciągnięcie ręki są leki, które sprawią że stwardnienie rozsiane będzie uleczalne – mówił prof. Marcin Mycko.

Już za niecały rok, 24-25 maja 2025, odbędzie się kolejna – 6. edycja Ogólnopolskiej Konferencji „SM – i co z tego?”.