Raport pt. „Optymalizacja opieki urologicznej u dzieci z rozszczepem kręgosłupa z perspektywy polskiego pacjenta” powstał na podstawie debaty pt. „Optymalizacja opieki urologicznej u dzieci z rozszczepem kręgosłupa z perspektywy polskiego pacjenta”, która odbyła się w dniu 24.02.2020 r. w Biurze Rzecznika Praw Pacjenta z inicjatywy organizacji pacjentów: INTEGRACJI i Fundacji Spina.

Redakcja naukowa: Dr n. med. Jakub Gierczyński, MBA

Autorzy w kolejności wystąpienia:

• Minister Bartłomiej Chmielowiec
• Mgr Jakub Gołąb
• Mgr Marzanna Bieńkowska
• Prezes Ewa Pawłowska
• Mgr Tomasz Przybyszewski
• Prezes Dominika Madaj-Solberg
• Prof. dr hab. Anna Latos-Bieleńska
• Dr hab. n. med. Tomasz Koszutski
• Prof. dr hab. Wojciech Apoznański
• Dr n. med. Piotr Gastoł
• Mgr Aneta Cygan
• Minister Maciej Miłkowski
• Minister Paweł Wdówik
• Dr hab. n. o zdr. Andrzej Śliwczyński
• Dr n. med. Wojciech Wysoczański
• Prezes Cezary Pruszko

Organizacja debaty, redakcja i edycja raportu:

• Mgr Natalia Miller-Lewandowska
• Mgr Łukasz Wełpa
• Vision Group

Spis treści

Wprowadzenie.

1. Minister Bartłomiej Chmielowiec Rzecznik Praw Pacjenta.
   1. Mgr Jakub Gołąb, Dyrektor Departamentu Dialogu Społecznego i Komunikacji, Biuro Rzecznika Praw Pacjenta
   2. Mgr Marzanna Bieńkowska, Dyrektor Wydziału Interwencyjno-Poradniczego, Biuro Rzecznika Praw Pacjenta.
2. Optymalizacja opieki urologicznej u dzieci z rozszczepem kręgosłupa z perspektywy pacjenta i jego rodziny.
   1. INTEGRACJA.
      1. O INTEGRACJI, Prezes Ewa Pawłowska.
      2. Wyniki ogólnopolskiego badania osób stosujących samocewnikowanie u siebie lub u dzieci, Mgr Tomasz Przybyszewski
   2. Fundacja Spina.
      1. O Fundacji Spina, Prezes Dominika Madaj-Solberg.
      2. Optymalizacja opieki urologicznej u dzieci z rozszczepem kręgosłupa, Prezes Dominika Madaj-Solberg.
3. Optymalizacja opieki urologicznej u dzieci z rozszczepem kręgosłupa z perspektywy klinicysty.
   1. Prof. dr hab. Anna Latos-Bieleńska, Kierownik Katedry i Zakładu Genetyki  Medycznej, Uniwersytet Medyczny w Poznaniu.
   2. Dr hab. n. med. Tomasz Koszutski, Kierownik Oddziału Chirurgii i Urologii  Górnośląskie Centrum Zdrowia Dziecka.
   3. Prof. dr hab. Wojciech Apoznański, Katedra i Klinika Chirurgii i Urologii Dziecięcej, Uniwersytet Medyczny we Wrocławiu.
   4. Dr n. med. Piotr Gastoł, Konsultant krajowy w dziedzinie urologii dziecięcej.
   5. Mgr Aneta Cygan, Pielęgniarka urologiczna, Klinika Urologii Dziecięcej, Uniwersytecki Szpital Dziecięcy w Krakowie.
4. Optymalizacja opieki urologicznej u dzieci z rozszczepem kręgosłupa z perspektywy regulatora, płatnika i oceny HTA.
   1. Maciej Miłkowski, Podsekretarz Stanu w Ministerstwie Zdrowia.
   2. Paweł Wdówik, Pełnomocnik Rządu do Spraw Osób  Niepełnosprawnych, Ministerstwo Rodziny, Pracy i Polityki Społecznej.
   3. Dr hab. n. o zdr. Andrzej Śliwczyński, Zastępca Dyrektora Departamentu  Świadczeń Opieki Zdrowotnej, Narodowy Fundusz Zdrowia.
   4. Dr n. med. Wojciech Wysoczański, Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji.
   5. Mgr Cezary Pruszko, MAHTA.
5. Apel podpisany w trakcie debaty.
6. Wnioski i rekomendacje.
   1. Wnioski.
   2. Rekomendacje.
7. Załącznik. Pismo Rzecznika Praw Obywatelskich do Ministra Zdrowia w sprawie dostępu do świadczeń pacjentów cierpiących na rozszczepienie kręgosłupa i pęcherz neurogenny z dnia 9 marca 2020 r. Minister Adam Bodnar Rzecznik Praw Obywatelskich.

Wprowadzenie

Raport powstał w wyniku debaty pt. „Optymalizacja opieki urologicznej u dzieci z rozszczepem kręgosłupa z perspektywy polskiego pacjenta.”, która odbyła się 24 lutego 2020 r. w biurze Rzecznika Praw Pacjenta z inicjatywy organizacji pacjentów: INTEGRACJI i Fundacji Spina. W trakcie debaty środowisko pacjentów apelowało o podjęcie wspólnych działań na rzecz optymalizacji opieki urologicznej u dzieci z rozszczepem kręgosłupa w Polsce.

1. Minister Bartłomiej Chmielowiec Rzecznik Praw Pacjenta

Biuro Rzecznika Praw Pacjenta pragnie być miejscem, gdzie powinny odbywać się dyskusje na temat ważnych problemów pacjentów. Celem Rzecznika Praw Pacjenta jest udostępnienie przejrzystej i wiarygodnej platformy do dyskusji systemowej nad optymalizacją opieki w poszczególnych jednostkach chorobowych. System opieki zdrowotnej jest skomplikowany i zmiany w nim nie zachodzą tak szybko, jak oczekiwaliby tego pacjenci. Dlatego potrzebujemy dyskusji w gronie wszystkich interesariuszy systemowych aby optymalizować opiekę nad pacjentem w Polsce. Bardzo dziękuję za inicjatywę Fundacji Spina i INTEGRACJI, które zainicjowały debatę pt. „Optymalizacja opieki urologicznej u dzieci z rozszczepem kręgosłupa z perspektywy polskiego pacjenta”. Myślę, że dzisiejsza konferencja pozwoli nam po pierwsze zobaczyć przede wszystkim perspektywę rodziców, perspektywę pacjentów, problemy z jakim pacjenci oraz ich rodzice się borykają, jeżeli chodzi o opiekę urologiczną u dzieci z rozszczepem kręgosłupa. Pozwoli nam również merytorycznie podyskutować nad problemami, nad tym co można byłoby zrobić, aby ta opieka była jak najbardziej optymalna. Życzę wszystkim owocnych obrad i wypracowania skutecznych rozwiązań dla dobra pacjenta.

Mgr Jakub Gołąb, Dyrektor Departamentu Dialogu Społecznego i Komunikacji, Biuro Rzecznika Praw Pacjenta 

Pamiętajmy w naszych dyskusjach, że musimy koncentrować się na dostępie pacjenta do optymalnej terapii i równolegle na najlepszej nad nim opiece. Wszystkim naszych działaniach powinna przyświecać zasada medycyny opartej o wiarygodne dane (ang. Evidence Based Medicine), kryteria systemu ochrony zdrowia zorientowanego na wartość (ang. Value Base Healthcare) oraz podejmowaniu decyzji w oparciu o wiarygodne dane (ang. Evidence Based Making). Pragniemy, aby za naszą dyskusją szły konkretne decyzje dla dobra pacjenta.

Mgr Marzanna Bieńkowska, Dyrektor Wydziału Interwencyjno-Poradniczego, Biuro Rzecznika Praw Pacjenta

Pragnę, aby w naszych dyskusjach skoncentrować się również na aspekcie przejścia małoletnich pacjentów do opieki dla dorosłych. Jest to spory problem systemowy w Polsce. W biurze Rzecznika Praw Pacjenta wspólnie z przedstawicielami środowisk pacjentów opracowano modelowe rozwiązanie problemu przejścia pacjentów, którzy jako dzieci zapadli na choroby przewlekłe i z tego powodu byli zaopiekowani w systemie opieki dla dzieci, do systemu opieki medycznej dedykowanej osobom dorosłym. Model, który został nazwany "Dobre praktyki" oparty jest na trzech założeniach: umiejscowieniu chorego w systemie opieki zdrowotnej, znajomości specyfiki schorzeń i zmian rozwojowych wieku nastoletniego oraz na prawidłowej edukacji pacjenta. Zgodnie z opracowanymi zasadami pacjent zanim osiągnie pełnoletność, pomiędzy 16. a 18. rokiem życia, powinien mieć zapewnioną możliwość skorzystania z tzw. wizyty adaptacyjnej w poradni specjalistycznej dla dorosłych. Następnie pacjent będzie musiał sam umówić się na wizytę i odbyć ją. Ostatni krok to powrót chorego do specjalisty dziecięcego w celu zweryfikowania otrzymanej opieki i ewentualnie zaproponowania innego ośrodka, gdyby ten pierwszy nie spełniał oczekiwań młodego chorego. Zespół ekspertów pracujący nad wypracowaniem zasad ułatwiających małoletnim przejście w dorosłość z chorobą przewlekłą, będzie się starał, aby wypracowane przez zespół "Dobre praktyki" znalazły wymiar legislacyjny.

2. Optymalizacja opieki urologicznej u dzieci z rozszczepem kręgosłupa z perspektywy pacjenta i jego rodziny

INTEGRACJA

O INTEGRACJI, Prezes Ewa Pawłowska

INTEGRACJĘ tworzą organizacje pożytku publicznego: Stowarzyszenie Przyjaciół Integracji i Fundacja Integracja. Założycielem i wieloletnim prezesem INTEGRACJI był Piotr Pawłowski, który powiedział: „Postanowiłem stworzyć INTEGRACJĘ, gdy przekonałem się, jak wiele osób nie potrafi poradzić sobie z własną niepełnosprawnością ani odnaleźć swojego miejsca w życiu. Podobnie było kiedyś ze mną, gdy dowiedziałem się, że resztę życia spędzę na wózku. Moim celem stało się tworzenie sprzyjających warunków, dzięki którym osoby z niepełnosprawnością będą mogły uczestniczyć w życiu społecznym w jak najszerszym wymiarze. Z drugiej strony zauważyłem, że świat osób sprawnych nie do końca rozumie i wie, jak funkcjonują osoby z różnymi niepełnosprawnościami i dlatego zacząłem podejmować działania w tym kierunku”.

Misją INTEGRACJI są działania i usługi prowadzące do poprawy jakości życia osób z niepełnosprawnością, wyrównywania ich szans, integracja społeczna oraz przeciwstawianie się stereotypom i likwidowanie barier. INTEGRACJA jest liderem w tworzeniu świata dostępnego dla osób z niepełnosprawnościami i społeczeństwa otwartego na środowisko osób z niepełnosprawnościami.

Wyniki ogólnopolskiego badania osób stosujących samocewnikowanie u siebie lub u dzieci, Mgr Tomasz Przybyszewski

Badanie miało na celu  zebranie informacji o dostępie pacjentów do nowoczesnych cewników hydrofilowych, zarówno dzieci, jak i dorosłych oraz o dostępie do opieki urologicznej w Polsce. W badaniu wzięło udział 282 respondentów: 170 osób dorosłych z niepełnosprawnością oraz 112 opiekunów dziecka z niepełnosprawnością. Kwestionariusz składał się z 17 pytań dla każdej z badanych grup (dorosłych oraz opiekunów dzieci). Ankietę przeprowadzono  w dniach od 1 października do 10 listopada 2019 r. Z badania wynika, że 89% osób niepełnosprawnych oraz 93% dzieci z niepełnosprawnościami, którzy wypełnili ankietę, stosowało lub stosuje obecnie samocewnikowanie. Cewniki starszego typu - niepowlekane są stosowane u 79% osób dorosłych i 78% dzieci z niepełnosprawnościami. Aż 76% osób dorosłych i 87% dzieci z niepełnosprawnościami zauważyło znaczną poprawę komfortu życia odkąd stosuje jednorazowe cewniki hydrofilowe. Zdaniem 96% dorosłych i 99% opiekunów dzieci z niepełnosprawnościami obecny poziom refundacji cewników hydrofilowych jest niewystarczający. 63% osób dorosłych i 85% opiekunów dzieci z niepełnosprawnościami podkreśla, że nie korzysta z cewników hydrofilowych z powodu ich wysokich ceny. 86% osób dorosłych i 97% opiekunów dzieci z niepełnosprawnościami deklaruje, że korzystałoby z cewników hydrofilowych, gdyby poziom ich refundacji był wyższy niż obecnie. 69% dzieci oraz 83% osób dorosłych przyznało, że w ciągu ostatniego roku miało przynajmniej jedną infekcję dróg moczowych. Osoby używające cewników hydrofilowych lub głównie hydrofilowych raportowały znacznie mniejszą liczbę infekcji dróg moczowych w porównaniu z osobami używającymi cewników niepowlekanych lub głównie niepowlekanych.

Dlatego też, aby opróżnić pęcherz i nie dopuścić do degeneracji nerek, dzieci z rozszczepem kręgosłupa muszą być cewnikowane od urodzenia, przez całe swoje życie. Nieodpowiedni rodzaj cewników stosowanych obecnie w trakcie opieki urologicznej u dzieci z rozszczepem kręgosłupa przyczynia się do częstszych infekcji, często wymagających hospitalizacji i absencji zawodowej czy szkolnej. To wszystko pociąga za sobą koszty zarówno ekonomiczne, jak i społeczne. Prowadzi również do znaczącego obniżenia jakości życia i cierpienia tej grupy chorych – i tak już dotkniętych poważną chorobą, jaką jest wrodzony rozszczep kręgosłupa. Dlatego też chorzy i ich rodziny apelują o jak najszybsze decyzje dotyczące pełnej refundacji cewników hydrofilowych.

Fundacja Spina

O Fundacji Spina, Prezes Dominika Madaj-Solberg

Fundacja Spina powstała z zaangażowania i troski o dzieci, które mają ogromną szansę na pełną integrację w społeczeństwie. Szansę na radość i osiąganie sukcesów. Ich start w życiu jest trudniejszy niż zdrowych kolegów i koleżanek. Zdrowe funkcjonowanie wymaga współpracy specjalistów różnych dziedzin oraz wielkiego zaangażowania rodziców, którzy zmuszeni są do koordynowania tych inicjatyw. W wielu przypadkach wysiłki te uwieńczone są wspaniałymi rezultatami, a w niektórych rezultat jest niewspółmierny do włożonej pracy. Fundacja Spina ma polsko-norweskie korzenie. Dlatego chcielibyśmy możliwie jak najlepiej wykorzystać doświadczenia i osiągnięcia obu państw w tej dziedzinie. W Norwegii wysoko rozwinięta diagnostyka prenatalna pozwala na wczesne rozpoznanie schorzenia i leczenie dzieci z przepukliną oponowo-rdzeniową, czyli z rozszczepem kręgosłupa i innymi wadami wrodzonymi. Niestety większości z tych dzieci nie jest dana szansa narodzin. Jeżeli jednak takie dziecko przyjdzie na świat, zostaje otoczone kompleksową opieką, jak również cała jego rodzina. W Polsce większość przypadków przepuklin zostaje zdiagnozowana zbyt późno. Wysoka liczba narodzin dzieci z przepukliną oponowo-rdzeniową nakłada wiele wyzwań na lekarzy – jak leczyć, jak koordynować leczenie, aby było jak najbardziej efektywne zwłaszcza, że każde dziecko jest inne. Szuka się więc jak najwcześniejszych możliwości leczenia.

Optymalizacja opieki urologicznej u dzieci z rozszczepem kręgosłupa, Prezes Dominika Madaj-Solberg

Fundacja Spina, od lat zajmująca się osobami z rozszczepem kręgosłupa, od 2013  r. prowadzi Pracownię Uroterapeutyczną w Górnośląskim Centrum Zdrowia Dziecka w Katowicach. Celem działań pracowni jest prowadzenie cyklicznych warsztatów uroterapeutycznych, dzięki którym  podopieczni uczą się jak radzić sobie z problemami natury urologicznej. Istotną częścią działalności pracowni jest towarzyszenie uczestnikom i ich opiekunom w trakcie procesu edukacyjnego, pokonywanie barier i pokazywanie alternatywnych rozwiązań. Każdy z uczestników programu bierze udział w zajęciach dotyczących instruktażu higieny układu moczowego i wydalniczego z użyciem najnowocześniejszego sprzętu do cewnikowania przerywanego i irygacji, instruktażu dotyczącego organizacji miejsca do przeprowadzenia cewnikowania i irygacji, instruktażu dotyczącego samodzielności w sytuacji toalety. Każdy z uczestników i opiekunów objęty jest wsparciem zespołu w skład, którego wchodzi lekarz urolog, pielęgniarka urologiczna oraz pracownik Fundacji Spina.

Rozszczep kręgosłupa to najczęściej występująca wada rozwojowa. Prowadzi do znacznego stopnia niepełnosprawności dziecka, a towarzyszące jej problemy urologiczne powodują wiele komplikacji medycznych i wpływają na izolację społeczną takich osób. Możliwość korzystania z prostych w obsłudze hydrofilowych cewników ułatwiających samocewnikowanie ma olbrzymie znaczenie dla dzieci uczęszczających np. do szkoły. Taka samodzielność pozwala im na zachowanie intymności i niewyróżnianie się w grupie. Co więcej, cewnik nie wyłącza ich nawet z aktywności fizycznej. Moja córka w wieku 4 lat potrafiła się samodzielnie cewnikować mając dostępne cewniki, które sama mogła obsłużyć. Teraz do naszej fundacji trafiają 17 latki którym mamy muszą pomagać w cewnikowaniu. Dzieci, które używają cewników starszego typu zazwyczaj potrzebują do ich obsługi pomocy opiekuna. Fakt obecności dorosłego członka rodziny w szkole wpływa stygmatyzująco na dziecko. Jednorazowe cewniki hydrofilowe są łatwiejsze w użyciu, więc dzieci w szkole mogą same się cewnikować. Dla dzieci oznacza to, że mama, czy tata nie musi co trzy godziny pojawiać się w szkole, by mu w tym pomóc. Dziecko czuje się z tym bardziej komfortowo, a mama i tata mogą iść do pracy. Nie wypadają się ze swoich społecznych ról. Niestety, w Polsce dostęp do cewników hydrofilowych jest ograniczony przez kryteria refundacji wyrobów medycznych wydawanych na zlecenie. W ramach limitu dostępnych jest 20 takich cewników miesięcznie, a faktycznie szacuje się, że potrzeba ich ok. 180, co wiąże się z koniecznością pokrycia przez rodzinę dziecka ok. 1 200 zł miesięcznie. Dla wielu rodzin to bariera nie do pokonania. W efekcie większość dzieci stosuje cewniki starszego typu i nawet 16-latkowie wymagają pomocy dorosłych przy obsłudze tych cewników refundowanych obecnie przez NFZ.

Apelujemy więc do Pana Ministra Zdrowia i Pana Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia o zrozumienie potrzeb zdrowotnych dzieci i młodzieży z pęcherzem neurogennym w wyniku wrodzonego rozszczepu kręgosłupa i podjęcia jak najszybszej decyzji o refundacji publicznej jednorazowych cewników hydrofilowych bez limitu dla tej grupy chorych.

Drugim krokiem w optymalizacji opieki urologicznej u dzieci z rozszczepem kręgosłupa nad będzie stworzenie modelu kompleksowej opieki koordynowanej - na wzór np. krajów skandynawskich. Fundacja Spina jest członkiem międzynarodowej federacji na rzecz osób z rozszczepem kręgosłupa, do której należy 42 państw. Wiemy, że ta opieka skoordynowana w innych państwach europejskich istnieje, gorzej niż w Polsce jest tylko w Bułgarii i Rumunii, jeśli chodzi o brak koordynacji. Jeśli chodzi o Czechy, Węgry i Słowację do których się najczęściej porównujemy to tam opieka koordynowana organizuje kilku specjalistów równocześnie w trakcie leczenia pacjenta z rozszczepem kręgosłupa. Lepsza jest również dostępność i refundacja zaopatrzenia medycznego w tym np. cewników i sprzętu do irygacji i wypróżniania jelita. Nie mówię, już nawet nie porównuje do Norwegii, gdzie chory spędza tydzień w szpitalu i wykonuje się wtedy wszystkie potrzebne badania i interwencje.

3. Optymalizacja opieki urologicznej u dzieci z rozszczepem kręgosłupa z perspektywy klinicysty

Prof. dr hab. Anna Latos-Bieleńska, Kierownik Katedry i Zakładu Genetyki  Medycznej, Uniwersytet Medyczny w Poznaniu

Podstawą monitorowania wad wrodzonych w populacji, identyfikacji czynników ryzyka, działań profilaktycznych oraz działań zmierzających do poprawy opieki medycznej są rejestry wad wrodzonych. W tej chwili jest ponad 120 rejestrów, w trzech wielkich sieciach, jedna z nich nazywa się EUROCAT i do tej sieci należy od 2001 r. Polski Rejestr Wrodzonych Wad Rozwojowych, który powstał w 1997 r. Polski Rejestr jest prowadzony przez Katedrę i Zakład Genetyki Medycznej w Poznaniu. Ośrodek, w którym mam zaszczyt pracować reprezentuje Polskę w projekcie EUROlinkCAT. Celem tej inicjatywy badawczej jest zwiększenie wiedzy na temat dalszych losów dzieci z wrodzonymi wadami rozwojowymi. Uzyskane rezultaty badań będą miały  bezpośredni wpływ na optymalizację opieki nad chorymi z wadami rozwojowymi w Europie. Na dzień dzisiejszy w Polskim Rejestrze Wrodzonych Wad Rozwojowych jest zgłoszonych ok. 150 tys. pacjentów. Wg. Rejestru w Polsce na każde 10 tys. urodzeń żywych przypada ok. 3 dzieci z rozszczepem kręgosłupa (łac. Spina bifida). Porównując polskie dane do danych z rejestrów europejskich (EUROCAT za lata 2012-2016) można stwierdzić, że w Polsce jest odnotowywanych ok. dwa razy więcej przypadków rozszczepu kręgosłupa w porównaniu do średniej europejskiej wynoszącej ok. 1,5 przypadków na 10 tys. urodzeń żywych. W przypadku wad cewy nerwowej u dzieci żywo urodzonych, widać spadek częstości występowania zarówno bezmózgowia, jak również przepukliny oponowo-rdzeniowej w Europie. To dane są zadowalające - widać tu spadek o połowę. Jednak kiedy uwzględni się również porody martwe oraz terminacje ciąży to się okazuje, że żadnego spadku nie odnotowano. Wynika z tego, że obniżenie częstości występowania wad cewy nerwowej w Europie u dzieci żywo urodzonych jest skutkiem terminacji ciąży, a nie skutecznej profilaktyki kwasem foliowym. Są dwie ważne sprawy do zrobienia. Pierwsza sprawa to dalsze promowanie profilaktyki kwasem foliowym. W krajach UE od 20 do 30% kobiet przyjmuje kwas foliowy w zalecanej dawce trzy miesiące przed ciążą. Druga rzecz to suplementacja mąki kwasem foliowym. W tej chwili na świecie jest 78 krajów, które dodają kwas foliowy do mąki. Każda kobieta w wieku prokreacyjnym, przyjmuje siłą rzeczy kwas foliowy w takiej dawce, która znacznie zmniejsza ryzyko wad cewy nerwowej u dziecka. Pionierem w tej dziedzinie są Stany Zjednoczone, które wprowadziły taki program w 1998 r. Pamiętać należy też o poradnictwie genetycznym, ponieważ po urodzenia dziecka z wadą cewy nerwowej, prawdopodobieństwo urodzenia kolejnego chorego dziecka z tą wadą rośnie. Ponadto wada cewy nerwowej może być częścią rzadkiego zespołu wad o etiologii genetycznej. Znanych jest około 300 genów, których mutacje związane są ze zwiększonym ryzykiem wystąpienia wady cewy nerwowej.

Rozszczep kręgosłupa spełnia warunki uznania go za chorobę rzadką. Ośrodki eksperckie, które leczą to schorzenie, powinny funkcjonować w Polsce w ramach przygotowanego Narodowego Planu na Rzecz Chorób Rzadkich. Przyznanie statusu choroby rzadkiej pozwoli na większą elastyczność, jeśli chodzi o wiek pacjenta (wydłużenie okresu opieki w ośrodkach pediatrycznych) i ułatwienie tworzenia ośrodków eksperckich zajmujących się holistyczną opieką nad pacjentami z ta wadą.  

Dr hab. n. med. Tomasz Koszutski, Kierownik Oddziału Chirurgii i Urologii  Górnośląskie Centrum Zdrowia Dziecka

Według statystyk w Polsce na każde 1 tys. urodzeń żywych przypada ok. 1-2 dzieci z wadą spowodowaną rozszczepem kręgosłupa - dlatego też szacuje się, że rocznie przybywa średnio ok. 200-400 nowych chorych.  W naszym kraju występuje relatywnie więcej przypadków niż w innych krajach Unii Europejskiej, bo nie  przeprowadza się terminacji ciąży przy tego typu wadach. Niemal w stu procentach jesteśmy w stanie zdiagnozować tę wadę w  3-4 tygodniu życia płodowego poprzez badania ultrasonograficzne. Część dzieci leczymy wewnątrzmacicznie. W okresie od 2005 r. do 2019 r. w Górnośląskim Centrum Zdrowia Dziecka przeprowadziliśmy 170 takich operacji. Wada ta prowadzi do znacznego stopnia niepełnosprawności dziecka.  Największym wyzwaniem w opiece nad dzieckiem z tym schorzeniem są problemy urologiczne. Pęcherz neurogenny jest związany nieodłącznie z uszkodzeniem  rdzenia kręgowego w wyniku rozszczepu kręgosłupa. Jest to neurogenna dysfunkcja pęcherza moczowego prowadząca do zaburzeń w zakresie gromadzenia, trzymania i wydalania moczu. Przy nieodpowiedniej opiece urologicznej może prowadzić do powikłań zapalnych, przewlekłej niewydolności nerek i zgonów. Obecnie leczymy w naszym ośrodku klinicznym 269 pacjentów od okresu noworodkowego do 18 roku życia z neurogenną dysfunkcją pęcherza moczowego. U tych chorych należy prowadzić cewnikowanie przez całe życie – rozpoczynając zaraz po urodzeniu. W Polsce nadal korzysta się głównie z cewników suchych. Cewnikowanie przerywane z użyciem jednorazowych cewników hydrofilowych, zwane też samocewnikowaniem, stanowi złoty standard opróżniania pęcherza (standardy Polskiego Towarzystwa Urologicznego) i jest najbezpieczniejszą metodą, jeśli chodzi o przeciwdziałanie komplikacjom urologicznym. Jest to metoda najbardziej zbliżona do naturalnego opróżniania pęcherza. Raz jeszcze podkreślę: cewnikowanie jest niesamowicie ważne, jest to podstawa leczenia, ponieważ cewnikowaniem zastępujemy prawidłową mikcję.

Cewnikowanie zostało wprowadzone w 1972 roku, zastosowane najpierw u dorosłych, a potem u dzieci. Początkowo używano gumowych cewników, oczywiście technologie idą do przodu i w tej chwili nikt by takim cewnikiem nie cewnikował, to byłoby wręcz zakazane. Natomiast cewniki się zmieniają, są coraz lepsze, pacjenci mają coraz mniej powikłań i wyższy komfort życia. W zaprezentowanej ankiecie była mowa była o pacjentach, którzy zaczęli się samocewnikować w wieku 10, 12 lat z punktu widzenia medycyny jest to błąd. Każde dziecko operowane prenatalnie czy postnatalnie powinno być cewnikowane w okresie noworodkowym – taki system mamy w Katowicach. Dzieci, które się trafiają do nas i są operowane, mają zalecane cewnikowanie po urodzeniu, rodzice często nie widzą sensu tego cewnikowania, ponieważ mówią „robimy to, ale widzimy tylko dwie krople moczu”. To jest to o czym mówiła fundacja, dla rodziców jest to ogromny stres związany z cewnikowaniem. Jednak, gdy rodzice nauczą się cewnikowania już w okresie noworodkowym to zawsze, gdy okaże się, że jest taka możliwość łatwiej się z tego wycofać niż później uczyć się tego. Szybsze wdrożenie cewnikowania ma pozytywny wpływ na leczenie pacjentów. 

Na pewno, jako drugi krok, warto pochylić się nad opracowaniem modelu kompleksowej opieki urologicznej, opartej na dostępie do wszystkich technologii medycznych oraz świadczeń zalecanych w aktualnych standardach klinicznych opieki urologicznej u dzieci z rozszczepem kręgosłupa. Opiece integrującej działania urologa, ortopedy, rehabilitanta, neurochirurga, pielęgniarki urologicznej, psychologa oraz oczywiście lekarza POZ. Może zacznijmy od kilku szpitali, które prowadzą skuteczną opiekę nad dziećmi z rozszczepem kręgosłupa rozpoczęły współprace. Nie w sposób koleżeński, ale zorganizowany, koordynowany przez szpital. Są dwa główne typy modeli opieki. Jeden jest taki, że pacjent z rozszczepem kręgosłupa ma wizytę zaplanowaną w szpitalu np. tygodniową i wtedy wszyscy specjaliści przeprowadzają serie badań i przekazują sobie informacje. Taki system oszczędza około 70% interwencji chirurgicznych. System amerykański mówi, że w pierwszy czwartek lub inny dzień miesiąca wszyscy specjaliści zajmujący się konsekwencjami rozszczepu kręgosłupa  są dostępni. Wtedy każdy pacjent, który przyjdzie w tym dniu jest konsultowany. Także w Polsce możemy przyjąć różne systemy, jednak to nie może być system koleżeński. Ten lekarz to zrobi, ten lekarz tego nie zrobi, bo nie ma możliwości, ochoty albo wiedzy. To potrzeba skoordynowanego leczenia.  W Katowicach takie próby podejmujemy, wprowadzamy stałe konsultacje. Oprócz tego mamy konsultacje ortopedyczne i psychologiczne – które razem z urologicznymi tworzą trzy niezbędne konsultacje u chorych z pęcherzem neurogennym i rozszczepem kręgosłupa. Należy zawsze jednak pamiętać, że kompleksowa opieka urologiczna ma polegać, nie na leczeniu problemów, tylko na zapobieganiu im.

Prof. dr hab. Wojciech Apoznański, Katedra i Klinika Chirurgii i Urologii Dziecięcej, Uniwersytet Medyczny we Wrocławiu

Pierwsza rzecz, którą musimy sobie cały czas powtarzać, to fakt, że dolne drogi moczowe to  pęcherz moczowy, cewka moczowa i ich funkcją jest gromadzenie moczu i wydalanie. Natomiast ta funkcja jest ściśle związana z funkcjonowaniem układu nerwowego, a priorytetem czynnościowym dolnych dróg moczowych jest wydalanie, a gromadzenie moczu i wydalanie go w czasie społecznie akceptowanym. Mikcja – to prawo społeczne do wykonywania tej czynności dla każdego pacjenta. Dzieci z rozszczepem kręgosłupa wskazują, że największym dla nich problemem nie jest fakt, że są na wózku. Im najbardziej doskwiera brak możliwości kontroli funkcji wydalniczych. Postępowaniem leczniczym u chorych z rozszczepem kręgosłupa i pęcherzem neurogennym jest opróżnianie pęcherza moczowego przez cewnikowanie, ponieważ tacy chorzy nie mają innej możliwości oddawania moczu. Zaś zbyt długie pozostawienie moczu w pęcherzu moczowym, prowadzi do namnażania bakterii, wystąpienia zakażenia układu moczowego i uszkodzenia nerek. Utrzymanie niskiego ciśnienia pęcherza moczowego za wszelką cenę oraz regularna mikcja, dzięki czystemu samocewnikowaniu co 3 godziny z użyciem cewników hydrofilowych jest zgodna z aktualną wiedzą medyczną. Bez cewnikowania nie jesteśmy w stanie podjąć skutecznego leczenia urologicznego. Gdy dziecko nie akceptuje cewnikowania sztywnymi cewnikami, alternatywą jest cewnikowanie z użyciem cewników hydrofilowych, które dziecko zaakceptuje. Dlatego należy uczynić wszystko z perspektywy Państwa, by w tym obszarze polscy chorzy mieli dostęp do takich wyrobów medycznych, które najtrafniej pomogą im zachować zdrowie i zabezpieczyć godność i komfort życia.

Dr n. med. Piotr Gastoł, Konsultant krajowy w dziedzinie urologii dziecięcej

Dzieci z rozszczepem kręgosłupa mają problemy neurochirurgiczne, ortopedyczne, rehabilitacyjne, a przede wszystkim urologiczne. U wszystkich tych chorych występuje zaburzenie unerwienia pęcherza -  pęcherz neurogenny. Prowadzi to do upośledzenia funkcji pęcherza - nawet do całkowitej utraty kontroli nad trzymaniem i oddawaniem moczu. Opieka urologiczna polega na tym, aby nie wystąpiły powikłania wynikające ze złej pracy dolnych dróg moczowych – głównie zakażenia moczu, a w konsekwencji niewydolność nerek.  Naszym zadaniem jest uzyskanie niskociśnieniowego pęcherza moczowego o prawidłowej pojemności z całkowitym jego opróżnianiem, aby nie było zalegania moczu (w myśl sentencji „Cały świat może zginąć, ale mocz musi płynąć”). Uzyskuje się to najczęściej poprzez regularne cewnikowanie pęcherza. Rolą urologa dziecięcego i pielęgniarki urologicznej jest edukacja i doprowadzenie do cewnikowania co 3 godziny – najpierw małego dziecka przez rodziców, a w wieku starszym przez samocewnikowanie się samego chorego. Cena zalecanych przez urologów dziecięcych cewników hydrofilowych nie może być limitem i ograniczeniem co do wyboru rodzaju cewnika przez opiekuna dziecka, a później samo dziecko, nastolatka i pacjenta dorosłego. Pacjent powinien mieć wybór, którego cewnika chce użyć bez dodatkowych kosztów z tym związanych.

Bardzo ważnym jest, aby po poprawie dostępu dzieci z rozszczepem kręgosłupa do cewników hydrofilowych poprawić model opieki nad tymi pacjentami. W Holandii, czy w krajach skandynawskich  funkcjonują wyspecjalizowane ośrodki, do których kierowane jest dziecko z taką wadą. W takich ośrodkach pracują nie tylko lekarze urolodzy dziecięcy, neurochirurdzy, ortopedzi, rehabilitanci, ale także specjalistyczne pielęgniarki czy personel administracyjny, który koordynuje opiekę i wspomaga rodziny. Takiego rozwiązania w Polsce brakuje i nad zorganizowaniem takiej opieki powinniśmy wspólnie pracować.

Mgr Aneta Cygan, Pielęgniarka urologiczna, Klinika Urologii Dziecięcej, Uniwersytecki Szpital Dziecięcy w Krakowie

W wielu schorzeniach, wynikających np. z wad wrodzonych lub urazów kręgosłupa, konieczne jest czyste przerywane cewnikowanie (CIC = clean intermittent catheterisation) w celu regularnego opróżniania dysfunkcyjnego pęcherza moczowego. Noworodki i małe dzieci cewnikowane są przez opiekunów. U starszych dzieci i dorosłych standardem w Europie jest samocewnikowanie, czyli cewnikowanie wykonywane przez pacjenta. Cewnikować należy się ok. 5-6 razy na dobę, czyli tyle, ile przeciętna osoba korzysta dziennie z toalety. Rola edukacji w opiece urologicznej u dzieci z rozszczepem kręgosłupa jest fundamentalna. Samocewnikowanie powinno być wyuczonym nawykiem od najmłodszych lat dziecka - a cewnik powinien umożliwić mu pełen komfort i bezpieczeństwo życia. Cewnikować można się za pomocą cewnika suchego lub hydrofilowego. Cewniki suche mogą powodować ból, potencjalnie zwiększać ryzyko zakażeń układu moczowego i uszkodzeń cewki moczowej, a ich używanie jest mniej komfortowe. Cewniki hydrofilowe są pokryte specjalną powłoką i od razu gotowe do użycia, poprzez co dziecko dużo prościej może dokonać samocewnikowania w każdych warunkach - w szkole, w domu, czy też na wycieczce. W Polsce, jak w większości krajów Unii Europejskiej, powinien być dostęp do wszystkich rodzajów cewników - a pacjent powinien dokonać wyboru wg. swoich preferencji – bez obawy o koszty z tym związane. Ograniczony dostęp do cewników hydrofilowych wiąże się z ze zbyt niskim limitem na te wyroby – w ramach obowiązującego limitu chory może zakupić maksymalnie 20 cewników hydrofilowych miesięcznie, co wystarcza na zaledwie 4 dni. Tymczasem, aby cewnikować się 5-6 razy dziennie - czyli tyle, ile średnio chodzi się do toalety - potrzeba przynajmniej 180 cewników. Aby zmieścić się w ramach limitu i móc zakupić odpowiednią liczbę cewników, rodzice często decydują się na zakup tańszych cewników starszej generacji, a nie optymalnych dla tych pacjentów cewników hydrofilowych. Z perspektywy osoby uczącej cewnikowania chcę powiedzieć na koniec, że niezwykle istotny jest dostęp dziecka do wszystkich rodzajów cewników, aby mogło codziennie się cewnikować. Radość rodziców z osiągnięcia przez dzieci samodzielności, radość dzieci, że potrafią same funkcjonować jest najbardziej wartościową i najcenniejszą rzeczą jaka przydarza się osobie uczącej.

4. Optymalizacja opieki urologicznej u dzieci z rozszczepem kręgosłupa z perspektywy regulatora, płatnika i oceny HTA

Maciej Miłkowski, Podsekretarz Stanu w Ministerstwie Zdrowia

Ministerstwo Zdrowia ma świadomość potrzeby optymalizacji opieki urologicznej u dzieci z rozszczepem kręgosłupa. Temat jest obecnie analizowany na poziomie Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. Jest to szczególny przypadek, gdzie wyrób medyczny może normalizować życie pacjentom, którzy nic nie zawinili. Deklaruję, że resort wspólnie z NFZ przyjrzy się problemom tej grupy pacjentów, by wkrótce faktycznie wprowadzić oczekiwane zmiany. Na podkreślenie zasługuje, że problem dotyczy jasno zdefiniowanej grupy chorych z pęcherzem neurogennym w wyniku wrodzonego rozszczepu kręgosłupa - dzieci i młodzieży do 18 r.ż., dla której można wprowadzić refundację publiczną zalecanych przez standardy kliniczne wyrobów medycznych.

Paweł Wdówik, Pełnomocnik Rządu do Spraw Osób  Niepełnosprawnych, Ministerstwo Rodziny, Pracy i Polityki Społecznej

Kiedy zostałem powołany na urząd Pełnomocnika Rządu do Spraw Osób  Niepełnosprawnych, osoby niepełnosprawne z różnych organizacji kontaktowały się ze mną i mówiły, że to jest naprawdę dobra zmiana, bo po 30 latach na stanowisku pełnomocnika rządu pojawiła się osoba z niepełnosprawnością. To daje ludziom nadzieję. Jestem świadomy tego wyzwania. Planuję zmiany w obecnie obowiązujących programach wsparcia osób niepełnosprawnych, np. w opiece wytchnieniowej, usługach opiekuńczych, asystencji osobistej, czy innych. Chciałbym, żeby programy wsparcia były łatwiej dostępne dla ich potrzebujących. Musimy udowodnić jako Państwo, że dajemy realne wsparcie osobom niepełnosprawnym i ich rodzinom.

*opracowanie na podstawie strony wnp.pl.

Dr hab. n. o zdr. Andrzej Śliwczyński, Zastępca Dyrektora Departamentu  Świadczeń Opieki Zdrowotnej, Narodowy Fundusz Zdrowia

Płatnik publiczny zobligowany jest do tego, aby dostosować opiekę medyczną do środków finansowych, którymi dysponuje, w taki sposób, aby pacjent był najpełniej zaopiekowany. Narodowy Fundusz Zdrowia finansuje to, co zadecyduje Minister Zdrowia. Z przedstawionych przez Państwa danych wynika, że cewniki hydrofilowe pozwalają na ułatwienie opieki urologicznej, prewencję rozwoju powikłań oraz większy komfort życia pacjenta. Terapia powinna być prowadzona w sposób maksymalnie kompleksowy.  Tak więc optymalizacja opieki urologicznej u dzieci z rozszczepem kręgosłupa powinna zmierzać w kierunku modelu opieki kompleksowej, z udziałem wielu specjalistów. Dlatego zachęcam organizacje pacjentów i specjalistów otaczających opieką dzieci z rozszczepem kręgosłupa o przygotowanie standardu opieki nad takimi chorymi. To będzie pierwszy krok do tego, by w tym obszarze budować model opieki koordynowanej. Do tego potrzeba wytyczyć ścieżki komunikacji pomiędzy specjalistami medycznymi. Wskazać w standardzie, z jakich świadczeń i u jakich specjalistów, w jakim okresie chory powinien korzystać. To da nam podstawę do rozmów o potrzebnych zmianach w finansowaniu takiej opieki. W tym modelu powinna być połączona opieka zdrowotna i socjalna. Proponuje zaproszenie do dyskusji Ministerstwa Rodziny, żeby projekt był nie tylko o opiece zdrowotnej, ale również o opiece socjalnej. Opracowywany przez Ministra Zdrowia Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich rekomenduje tworzenie ośrodków eksperckich oraz bezpieczne przejście z opieki nad pacjentem pediatrycznym do opieki nad pacjentem dorosłym.

Dr n. med. Wojciech Wysoczański, Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji

Ocena technologii medycznych (ang. Health Technology Assesment, HTA) stanowi podstawę wnioskowania nad zasadnością refundacji określonej technologii medycznej – leku lub wyrobu medycznego. Rekomendacja Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT), poprzedzona stanowiskiem Rady Przejrzystości, jest jednym z kryteriów uwzględnianych przez Ministra Zdrowia przy podejmowaniu finalnej decyzji refundacyjnej. Przeprowadzana przez AOTMiT ocena technologii medycznych pozwala na podjęcie decyzji refundacyjnych w oparciu o dowody naukowe (ang. EBM – Evidence-Based Medicine). HTA, poprzez porównanie kosztów i efektów dwóch lub więcej opcjonalnych metod leczenia jest narzędziem zapewniającym przejrzystość i racjonalność systemu, a także pomagającym optymalizować wykorzystanie środków publicznych.

W celu standaryzacji i poprawy jakości przeprowadzanych analiz została podjęta inicjatywa przygotowania wytycznych HTA dla wyrobów medycznych. W pracach bierze udział szerokie grono ekspertów reprezentujących różne środowiska.

Znaczenie dla pacjenta może mieć nie tylko kwota refundacji, ważny jest też jej mechanizm. Zróbmy sobie wycieczkę, taką po możliwych systemach wspierania pacjentów i refundacji. Zrobiłem takie ćwiczenie z grupami dorosłych pacjentów na temat „pampersów”, myślę, że w przypadku cewników mamy do czynienia z podobną sytuacją. Jaką wartość stanowi swoboda wyboru.

Czyli z jednej strony mamy możliwość, żeby refundować ten wyrób, tak jak u naszych południowych sąsiadów – mają oni refundowany tylko jeden rodzaj pampersów, ale są też państwa, które nie posiadają żadnej refundacji kosztów zakupu „pampersów”. Pacjent jednak może otrzymywać wsparcie finansowe w postaci zasiłku i dowolnie może dysponować tymi pieniędzmi sam może decydować co jest mu najbardziej potrzebne w jego sytuacji.  Czyli mamy w różnych krajach rozwiązania całkowicie skrajne. Ja chcę zwrócić uwagę, że każdy kraj ma jakieś mechanizm wsparcia ludzi wymagających pomocy. My w Polsce mamy, różne mechanizmy pomocy i tak np. pacjent może dostać 500 zł wsparcia ( w przypadku niezdolności do samodzielnej egzystencji) i wtedy może wybrać dowolny typ cewników, czyli państwo nie ingeruje w wybory pacjentów w jaki sposób chcą spożytkować przydzielone ze środków publicznych wsparcie.  Są miejsca w systemie, gdzie państwo mocniej włącza się w decyzje wyboru np. w Polsce mamy możliwość dofinansowania pampersów, myślę, że też cewników ze środków pomocy społecznej. Czyli mechanizm jest taki, że pacjent musi kupić cewnik, który wspólnie z lekarzem wybierze i wtedy dostaje zwrot pieniędzy, czyli państwo reguluje, jak pacjent spożytkował te pieniądze - tylko na zakup np. wyrobu medycznego, ale wybór jaki to będzie wyrób jest po stronie lekarza i pacjenta. Mogą być ew. limity finansowe i adresowanie pomocy tylko do osób niezamożnych. Kolejnym mechanizmem jest mechanizm refundacji wyrobów medycznych na zlecenie, tutaj państwo ustala liczbę wyrobów, limity refundacyjne (pacjent może wybrać dowolny wyrobów spełniający kryteria refundacyjne, ale refundacja może być częściowa i do określonego limitu, limitowana jest też ilość i czas użytkowania). Jest to przykład mocniejszego sposobu regulacji wydawania publicznych pieniędzy. Następnym (bardziej restrykcyjnym) jest mechanizm refundacji produktów aptecznych (lista leków i wyrobów medycznych), gdzie już pacjent nie ma nic do powiedzenia, wyrób medyczny jest na liście albo go nie ma, jeżeli go nie ma, to nie ma refundacji. Przeprowadziłem Państwa przez różne systemy refundacyjne zakładające różny poziom wolności wyboru zaczynając od najmniej ograniczających np. zasiłek,  do modelu wydaje się skrajnego, jaki mamy w refundacji leków aptecznych. A jeszcze bardziej skrajny mamy programach lekowych, gdzie jest określone dokładnie: pacjent z jakimi wskazaniami, jakim lekiem, przez kogo może być prowadzone  leczenie i jak długo pacjent będzie miał lek refundowany. Czyli mamy pełne spektrum możliwości wyborów mechanizmów regulacyjnych zakładających różny udział strony publicznej w podejmowaniu decyzji zakupu i refundacji. Pytanie, które musimy sobie zadać, który z nich wybrać,  jeśli myślimy o mechanizmach optymalizacji sposobu wydatkowania środków publicznych. W sytuacji, gdy mamy dowody na wyższość określonej opcji to możemy wykorzystać mechanizmy bardziej restrykcyjne, a gdy ważny jest spersonalizowany wybór, jest wiele podobnych opcji różniących się dostarczanymi walorami to lepsze są systemy mniej restrykcyjne.

AOTMiT wspiera opracowanie poprawy systemu opieki zdrowotnej we wszystkich dziedzinach. Mamy doświadczenie we wprowadzaniu skoordynowanej opieki medycznej z innych dziedzin, które w istotny sposób poprawią jakość opieki. W zakresie optymalizacji opieki urologicznej u dzieci z rozszczepem kręgosłupa warto nie tylko dyskutować o technologiach medycznych, ale również  o standardach opieki. Należy zadać również pytanie, jakie świadczenia możemy otrzymywać jako pacjenci lokalnie, a jakie centralnie. Nie należy nadregulowywać opieki poprzez nowe modele koordynowania świadczeń, ale tworzyć mechanizmy wspierające współpracę pomiędzy ekspertami krajowymi i ośrodkami lokalnymi. Myślę, że warto jest wrócić do normalności, gdzie życzliwość będzie decydować o tym co jest wykonywane, a nie tylko system rozliczeniowy, który to nakazuje nie zawsze racjonalne działania wiążąc sztywno wykonanie czynności z zapłatą. Bardziej zryczałtowane formy rozliczeń sprzyjają racjonalizacji postępowania. Myślę, że w tym kierunku będą szły zmiany. Pracujemy nad opieką skoordynowaną szczególnie w zakresie onkologii, prowadzone są bardzo intensywne prace, tak aby burzyć silosy. Tak aby skupić się na współpracy specjalistów z różnych dziedzin. Aby pacjent był najważniejszy i nie było to zależne od podpisanych umów czy kontraktów. Tak, aby eliminować ograniczenia uniemożliwiające optymalne i racjonalne  prowadzenie procesu leczenia, czy wsparcia socjalnego. Zbyt restrykcyjne regulacje przeszkadzają w efektywnym postępowaniu np. przez narzucone limity czy niewłaściwy mechanizm refundacyjny. Należy jednak zaznaczyć, że część z tych regulacji ma uzasadnienie, jednak nie zawsze i nie wszędzie.  W optymalnym procesie leczenia, szczególnie chorób przewlekłych, ważna jest jednak koordynacja i zaangażowanie wszystkich interesariuszy.

Wykonanie nawet najlepiej jednej procedury, może być niewystarczające, a i brak właściwej współpracy między różnymi podmiotami może niweczyć efekty nawet najlepszych działań (np. brak właściwego monitorowania po zabiegu, niedostateczne zaangażowanie pacjentów w przestrzeganie zaleceń, niedostateczna edukacja). Rozwój mechanizmów opieki skoordynowanej ma za zadanie poprawić sytuację.

W przypadku problemów pacjentów, nad losem których dzisiaj się pochylamy, zorientowanie  medycyny na korzyściach pacjenta z przeprowadzanych interwencji stanowiących kompleksowy system powinno być priorytetem. Warto stworzyć np. listę urologów dziecięcych zajmujących się  leczeniem pęcherza neurogennego dostępną dla pacjentów w każdym województwie, aby ułatwić optymalny wybór miejsca wykonania świadczenia. Dotyczy to wszystkich chorób rzadkich, gdzie koncentracja przypadków warunkuje zdobycie odpowiedniego doświadczenia. Innym problemem jest to, że w Polsce pacjent chodzi na konsultacje do lekarzy różnych specjalizacji, a w krajach o „dobrej opiece” zdrowotnej, to lekarz prowadzący konsultuje się w kwestii pacjenta z innymi specjalistami. Taka wydawałaby się drobna zmiana ma duży wpływ na jakość opieki. Gdzie lekarz kierujący może ocenić wartość konsultacji i wybierać lekarzy specjalistów oferujących najbardziej merytoryczne porady  ułatwiające dalszą stałą opiekę nad pacjentem już blisko miejsca zamieszkania. Lekarz POZ powinien spełniać taką rolę w Polsce – wiedząc z jakim specjalistą np. urologii dziecięcej się skonsultować. Takie zmiany organizacyjne mogą istotnie poprawić jakość opieki zdrowotnej.

Mgr Cezary Pruszko, MAHTA

W ocenie HTA zawsze należy precyzyjnie sformułować problem zdrowotny, przeanalizować alternatywne interwencje medyczne oraz zmierzyć efekty kliniczne i ekonomiczne. Problem optymalizacji opieki urologicznej u dzieci z rozszczepem kręgosłupa dotyczy 3 000 – 3 500 dzieci i młodzieży. To jasno zdefiniowana i określona populacja chorych. Jedną z rekomendowanych interwencji jest zapewnienie tej zdefiniowanej grupie niepełnosprawnych dzieci i młodzieży do 18 r.ż z pęcherzem neurogennym dostępności urologicznych jednorazowych cewników hydrofilowych. Samocewnikowanie przerywane to metoda wspomagania opróżniania pęcherza zalecana przez standardy kliniczne. Dziecko potrzebuje 5-6 cewników dziennie – tyle, ile razy przeciętnie zdrowe dziecko korzysta z toalety. W Polsce refundowane są z budżetu NFZ w ramach wyrobów medycznych wydawanych na zlecenie jedynie przestarzałe cewniki suche. Cewniki hydrofilowe zmniejszają ryzyko wystąpienia zakażeń układu moczowego (ZUM) oraz przeciwdziałają powikłaniom zalegania moczu w pęcherzu, w związku z czym mogą także redukować częstość występowania przewlekłej niewydolności nerek. Nerki dzieci ulegają dużo szybszej degeneracji, niż ma to miejsce w przypadku dorosłych. Dane literaturowe wskazują, że do 1960 r. przeżycie dzieci z przepukliną oponowo-rdzeniową w Stanach Zjednoczonych wynosiło 10 do 12%. Dane z 1983 r. wskazują, że 62% dzieci dożywało do 12. r.ż., a do 19 r.ż. 54%, przy czym główną przyczyną zgonu była właśnie niewydolność nerek. Obecnie śmiertelność szacuje się na średnio 1% na każdy rok od 5. do 30. r.ż.

Cewniki hydrofilowe w stosunku do cewników suchych są dużo łatwiejsze i bezpieczniejsze w użyciu, powodując istotnie mniej powikłań układu moczowego, co w bezpośredni sposób wpływa na liczbę urazów cewki moczowej i zakażeń dróg moczowych. Z tego względu cewniki hydrofilowe są zalecane przez wszystkie wytyczne kliniczne, z których jako kluczowe wskazać można EAU (European Association of Urology) oraz PTU (Polskie Towarzystwo Urologiczne). Cewniki hydrofilowe są refundowane w tym wskazaniu w prawie całej UE (wyjątek stanowią jedynie Polska i Bułgaria).

Ustawa o Wsparciu Kobiet w Ciąży i Rodzin "Za życiem”, jeżeli chodzi o zapewnienie dostępu do cewników hydrofilowych w praktyce nie działa – teoretycznie lekarz powinien wypisać zlecenie na ponad półtora tysiąca sztuk cewników na miesiąc (prawie 9 razy więcej niż wynosi realne zapotrzebowanie), jednak przy takiej ich liczbie pacjent i tak ponosi koszt prawie 400 zł/miesiąc. Koszt jednego cewnika hydrofilowego to ok. 7 zł, czyli miesięczny koszt ich stosowania to blisko 1 300 zł. Rozszczep kręgosłupa jest uznawany za chorobę rzadką – a roczny koszt stosowania cewników hydrofilowych to ok. 15 tys. PLN. Przy progu opłacalności dla technologii medycznych wynoszącym ok. 150 tys./QALY, wystarczy przyjąć, że korzyść ze stosowania cewników hydrofilowych wynosi jedynie jedną dziesiątą QALY, a ich stosowanie jest terapią opłacalną. W tym przypadku przyjęcie tak niskiego uzysku QALY (0,1 QALY/rok), biorąc pod uwagę korzyści ze stosowania cewników hydrofilowych, wydaje się być założeniem konserwatywnym.

Szacuje się, że liczba dzieci i młodzieży stosujących cewniki hydrofilowe będzie wynosiła w pierwszym roku refundacji – ok. 1 tys. pacjentów (30% populacji), a w drugim roku – ok. 2 tys. pacjentów (50% populacji). Przy cenie 7 zł za jeden cewnik, odpowiada to dodatkowym wydatkom NFZ na poziomie ok. 10 mln zł w pierwszym roku i ok. 20 mln zł w drugim roku od rozpoczęcia refundacji.

Korzyści medyczne z dostępu do cewników hydrofilowych mogą być ocenione na podstawie mniejszej liczby zakażeń układu moczowego, epizodów hematurii, czy też wizyt u lekarzy rodzinnych, pediatrów i innych lekarzy specjalistów, mniejszego zużycia antybiotyków oraz mniejszej liczby hospitalizacji. Wśród chorych stosujących cewniki hydrofilowe spodziewać się także można lepszego compliance. Oczekiwane jest też zmniejszenie liczby operacji urologicznych z powodu mniejszej liczby uszkodzeń cewki moczowej, prowadzących do zwężeń cewki lub wytworzenia fałszywej drogi. Estymować ponadto można mniejszą liczbę dializ z powodu redukcji częstości występowania niewydolności nerek. Korzyści społeczne to przede wszystkim wyższa jakość życia nie tylko samych chorych, ale też ich opiekunów, wzrost poczucia własnej wartości i zmniejszenie poczucia wykluczenia społecznego. Nie bez znaczenia pozostaje także możliwe zmniejszenie liczby absencji dzieci w szkole i w konsekwencji zmniejszenie liczby absencji rodziców/opiekunów w pracy, przekładająca się na wzrost produktywności.

Tak zupełnie na koniec, czy nie wydaje się przerostem formy, kiedy w ocenę opłacalności stosowania cewników hydrofilowych przez kilka tysięcy dzieci z wrodzonymi wadami cewy nerwowej, angażuje się środki zupełnie nieadekwatne do samego problemu jaki stanowią. Ocena farmakoekonomiczna oparta o przeglądy literatury, modelowanie ekonomiczne ma sens, kiedy mówimy o wydatkach rzędu setek milionów złotych i niepewności co do aspektów ekonomicznych danej technologii i skutków dla budżetu NFZ. Pamiętajmy, mówimy o koszcie 15 tys. PLN rocznie na technologię, która tym chorym należy się jak mało co. 15 tys. na chore dziecko z chorobą rzadką. Niezawinioną i przewlekłą. Chorobą, która będzie z chorym do końca życia, i wymaga pełnego poświęcenia od rodzica czy opiekuna. Czy warto w ogóle tworzyć kosztowne analizy ekonomiczne tylko po to, żeby poddać je czasochłonnej krytycznej ocenie i wskazać na ograniczenia dowodów klinicznych na jakich jest oparta. Wszyscy te ograniczenia znamy i co więcej rozumiemy ich źródło. Czy po prostu nie należy wyobrazić sobie, jak wiele korzyści można ofiarować choremu dziecku, dając coś, co jest standardem w całej Europie, a w Polsce wciąż czymś zupełnie nieosiągalnym. Wydatek 15 tys. PLN rocznie na chorego nie zrujnuje budżetu NFZ, a może pokazać, że system ochrony zdrowia w Polsce kieruje się nie tylko skomplikowanymi modelami ekonomicznymi, ale również podejściem humanitarnym i zwykłą empatią opartą na realnych potrzebach chorych.

5. Apel podpisany w trakcie debaty

My, niżej podpisani, pragniemy podkreślić konieczność i zadeklarować gotowość do podjęcia niezbędnych działań na rzecz optymalizacji opieki urologicznej u dzieci z rozszczepem kręgosłupa w Polsce.

6. Wnioski i rekomendacje

Wnioski

1. Każdego roku w Polsce rodzi się ok. 200 noworodków z rozszczepem kręgosłupa. Obecnie z tym schorzeniem żyje w Polsce ok. 3 -3,5 tys. dzieci i młodzieży do lat 18.
2. Rozszczep kręgosłupa prowadzi między innymi do upośledzenia funkcji pęcherza - nawet do całkowitej utraty kontroli nad trzymaniem i oddawaniem moczu.
3. Opieka urologiczna polega na tym, aby nie wystąpiły powikłania wynikające z dysfunkcji pracy dolnych dróg moczowych – głównie zakażenia moczu, a w konsekwencji niewydolność nerek i przedwczesna śmierć.
4. Standardy kliniczne zalecają w tej kwestii stosowanie samocewnikowania (cewnikowania przerywanego).
5. Celem właściwego samocewnikowania u pacjentów z pęcherzem neurogennym jest zmniejszenie śmiertelności z powodu niewydolności nerek.
6. W Unii Europejskiej refundowane są nawilżane i gotowe do użycia cewniki hydrofilowe, które redukują ryzyko urazów cewki i zakażeń układu moczowego oraz znacząco zwiększają samodzielność i jakość życia pacjenta.
7. Mniej powikłań i redukcja liczby zakażeń układu moczowego mają szczególne znaczenie w zakresie ograniczania liczby hospitalizacji, wizyt w poradniach urologicznych lub pediatrycznych oraz codziennego funkcjonowania chorych.

Rekomendacje

1. Rekomendowana jest pełna refundacja publiczna hydrofilowych cewników do samocewnikowania.
2. Środowisko klinicystów i pacjentów deklaruje wolę optymalizacji modelu opieki poprzez poprawę dostępu do informacji, edukacji pacjentów i ich rodzin oraz koordynację opieki nad chorym z rozszczepem kręgosłupa i pęcherzem neurogennym w Polsce.

7. Załącznik. Pismo Rzecznika Praw Obywatelskich do Ministra Zdrowia w sprawie dostępu do świadczeń pacjentów cierpiących na rozszczepienie kręgosłupa i pęcherz neurogenny z dnia 9 marca 2020 r. Minister Adam Bodnar Rzecznik Praw Obywatelskich

Pozwalam sobie zwrócić się do Pana Ministra w sprawie dostępu do świadczeń pacjentów cierpiących na rozszczepienie kręgosłupa i pęcherz neurogenny. Jednym z głównych problemów dotyczących opieki urologicznej nad tymi pacjentami jest niewystarczający dostęp do hydrofilowych cewników do opróżniania pęcherza (Pismo Konsultanta w dziedzinie urologii dziecięcej z dnia 30 stycznia 2020 r.).

Tytułem wstępu należy zauważyć, że każdego roku w Polsce rodzi się ok. 200 noworodków z rozszczepem kręgosłupa (spina bifida). Wada ta prowadzi do znacznego stopnia niepełnosprawności dziecka, a przez to do stygmatyzacji i izolacji społecznej. Jest to zespół wielu współistniejących wad - neurochirurgicznych, ortopedycznych, urologicznych jak również ogólnopediatrycznych. Osoby te nie mogą samodzielnie oddawać moczu, wobec czego konieczne jest opróżnianie pęcherza poprzez cewnikowanie, które musi być wykonywane co 3 godziny z 8 godzinną przerwą nocną. Od lat 70. XX w. podstawą opieki urologicznej w Europie jest czyste przerywane cewnikowanie. Jest to metoda uznawana za najbardziej zbliżoną do naturalnego opróżniania pęcherza. W tym wypadku nie ma konieczności noszenia cewnika stałego, a chory cewnikuje się 5-6 razy na dobę. Rozwiązanie to nie tylko redukuje ryzyko uszkodzenia nerek, ale także poprawia znacznie komfort życia chorych. Od wielu lat w całej Europie możliwe jest korzystanie z nawilżanych i gotowych do użycia cewników. Cewniki hydrofilowe redukują ryzyko urazów cewki i zakażeń układu moczowego, co jest szczególnie ważne w grupie pacjentów pediatrycznych. Wobec powyższego, niezbędna jest poprawa jakości cewników, tak aby pacjenci nie powodowali urazów cewki wymagających niejednokrotnie leczenia operacyjnego i nie byli narażani na pobyty szpitalne z powodu nawracających zakażeń układu moczowego. Dodatkowo, cewniki hydrofilowe ze względu na łatwość stosowania pozwalają pacjentom uniezależnić się od opiekunów, mogą oni sami wykonywać cewnikowanie w prosty sposób poza domem, np. w szkole. Opiekunowie osób niepełnosprawnych mogą również w tym czasie wykonywać swoje obowiązki i wrócić do pracy zawodowej, co zmniejsza obciążenie budżetu państwa.

Stosowanie do art. 40 ustawy z dnia 27 sierpnia 2004 r. o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanej ze środków publicznych (Dz.U. z 2019 r. poz. 1373 ze zm.), zaopatrzenie w wyroby medyczne przysługuje świadczeniobiorcom na podstawie zlecenia albo recepty wystawionych przez osobę uprawnioną, o której mowa w art. 2 pkt 14 ustawy o refundacji, na zasadach określonych w tej ustawie. Natomiast rozporządzenie Ministra Zdrowia z dnia 29 maja 2017 r. w sprawie wykazu wyrobów medycznych wydawanych na zlecenie (Dz.U. z 2019 r. poz. 1267 ze zm., dalej: rozporządzenie w sprawie wykazu wyrobów medycznych) ustala wykaz, kryteria przyznawania, okresy użytkowania oraz limity cen napraw wyrobów medycznych wydawanych na zlecenie. Zgodnie z załącznikiem do powyższego rozporządzenia, wyroby medyczne – cewniki jednorazowe urologiczne do 180 sztuk miesięcznie lub w równowartości ich kosztu – jednorazowe hydrofilowe cewniki urologiczne, podlegają limitowi finasowania ze środków publicznych w wysokości 0,80 zł za sztukę u pacjentów cierpiących na choroby wymagające wielokrotnego cewnikowania pęcherza moczowego. Oznacza to, że limit finasowania cewników hydrofilowych jest wyznaczany w oparciu koszt cewnika jednorazowego. Niestety powyższe dofinansowanie jest niewystarczające oraz nie wychodzi naprzeciw potrzebom pacjentów cierpiących na choroby urologiczne. W konsekwencji pacjenci mają dostęp do zaledwie 20 cewników hydrofilowych na miesiąc. Zakładając, że chory cewnikuje się 5 razy dziennie, przyznane cewniki wystarczają na cztery dni. Natomiast w niezbędnej liczbie - tj. 180 sztuk zapewniane są wyłącznie cewniki suche. Omawiane przepisy, a w szczególności rozporządzenie w sprawie wykazu wyrobów medycznych nie tworzą przejrzystego i odpowiedniego systemu dostępu świadczeniobiorców do zaopatrzenia w powyższe wyroby medyczne.

Bezspornym jest, że pacjenci z rozszczepieniem kręgosłupa powinni mieć dostęp do takiej liczby cewników hydrofilowych miesięcznie, która pozwoli w pełni zaspokoić ich potrzeby. W szczególności pacjenci i ich opiekunowie powinni mieć możliwość wyboru oraz podjęcia decyzji, ile cewników hydrofilowych i suchych jest im niezbędna na miesiąc. Jestem przekonany, że powyższe przyczyni się do podniesienia komfortu i jakości życia pacjentów potrzebujących opieki urologicznej.

Mając powyższe na uwadze, w oparciu o art. 13 ust. 1 pkt 2 ustawy z dnia 15 lipca 1987 r. o Rzeczniku Praw Obywatelskich (Dz. U. z 2018 r. poz. 2179 ze zm.), zwracam się do Pana Ministra z uprzejmą prośbą o zajęcie stanowiska w podnoszonej sprawie. W szczególności proszę o wskazanie, czy Ministerstwo Zdrowia podejmowało, bądź planuje podjąć działania we wskazanym zakresie.