Walka o nowe standardy

Przewlekłe biegunki i silne bóle brzucha to główne objawy choroby Leśniowskiego – Crohna, na którą cierpi w Polsce ok. 5 tys. osób. 25 proc. z nich to dzieci w wieku do 18 lat. Wczesne rozpoczęcie terapii to dla nich szansa na uniknięcie operacji usuwania jelit i wyłaniania stomii. Wielu chorym ta szansa została jednak odebrana, bo nie spełniają ustalonych przez NFZ wysokich kryteriów włączenia do programu leczenia biologicznego. 

Crohn atakuje coraz młodszych

Choroba Leśniowskiego-Crohna (chL-C) należy do grupy nieswoistych zapaleń jelita (NZJ), przewlekłych chorób o nieznanej przyczynie. W Polsce cierpi na nią ok. 5 tys. osób. I chociaż największy odsetek zachorowań odnotowuje się między 20. a 35. rokiem życia, to ostatnio szczególnie zauważalny jest jego wzrost wśród dzieci. Według najnowszych danych z Krajowego Rejestru Chorych, zamieszczonych na www.chorobacrohna.pl, ok. 25 proc. nowych przypadków to pacjenci, którzy nie mają więcej niż 18 lat. Dane te potwierdza prof. Grażyna Rydzewska, konsultant krajowy w dziedzinie gastroenterologii. Nowe przypadki choroby obserwuje się coraz częściej u małych dzieci; zdarzają się nawet wśród niemowląt.

Fot. www.sxc.hu

- Przewlekłe biegunki, silne  bóle brzucha, złe samopoczucie, niedowaga – to wszystko sprawia, że chore dzieci są w szczególnie dramatycznej sytuacji. Problemy z przyswajaniem pokarmów, wyłączenie z życia społecznego i ograniczenie aktywności - to wszystko prowadzi do poważnych problemów w ich prawidłowym rozwoju – mówi dr Małgorzata Sładek z Kliniki Pediatrii, Gastroenterologii i Żywienia Collegium Medicum Uniwersytetu Jagiellońskiego.

Leczenie choroby Leśniowskiego – Crohna polega nie tylko na opanowaniu stanu zapalnego w jelitach, utrzymaniu remisji oraz uzupełnieniu niedoborów pokarmowych, ale przede wszystkim na złagodzeniu, a nawet zupełnym wyeliminowaniu przykrych i uciążliwych objawów chorobowych, o których mówiła dr Małgorzata Sładek. Czasami choroba postępuje jednak tak szybko, że standardowe metody leczenia zawodzą. Pacjenci uodparniają się na stosowane w terapii sterydy albo uzależniają się od nich. W takich przypadkach kolejnym krokiem terapeutycznym jest podanie im leków biologicznych, które szybko i silnie wpływają na układ odpornościowy oraz hamują stan zapalny w jelitach.

- Terapia biologiczna dla najmłodszych pacjentów, zwłaszcza tych z najcięższą postacią choroby, to szansa na uniknięcie licznych, okaleczających zabiegów oraz nadzieja na długotrwałą poprawę stanu zdrowia i normalne dzieciństwo – mówi dr Jarosław Kierkuś, pediatra gastroenterolog z Kliniki Gastroenterologii, Hepatologii i Immunologii, Centrum Zdrowia Dziecka. - Obserwowane w ostatnim czasie obniżenie się dolnej granicy wieku, w którym dochodzi do ujawnienia choroby, i częściej występujący jej ciężki przebieg, to najważniejsze przesłanki dla zwiększenia dostępności leczenia biologicznego wśród dzieci – dodaje.

Zbyt zdrowe, by leczyć?

W Polsce, mimo wprowadzenia programu terapeutycznego leczenia lekami biologicznymi dla osób chorych na chL-C poniżej 18. roku życia, dostęp do tej metody nadal jest bardzo trudny. Bariery wynikają przede wszystkim z przyjętych przez Narodowy Fundusz Zdrowia zbyt restrykcyjnych warunków kwalifikacji do leczenia. Brak lub utrata odpowiedzi na dotychczasowe leczenie standardowe, bardzo wysoki poziom wskaźników stanu zapalnego, a przede wszystkim ciężka, aktywna postać choroby - to tylko niektóre kryteria, jakie spełnić musi młody pacjent, by otrzymać leki biologiczne. Tymczasem specjaliści uważają, że leczenie biologiczne u dzieci i młodzieży powinno rozpoczynać się znacznie wcześniej; wówczas, gdy pacjent osiągnie 30, a nie - jak wymaga tego NFZ - 51 punktów aktywności choroby według wskaźnika PCDAI (Pediatric Crohn's Disease Activity Index - wskaźnik aktywności choroby Leśniowskiego-Crohna, wykorzystywany do oceny stanu chorego dziecka i skuteczności leczenia).

Fot. www.sxc.hu

- Uzyskanie przez chore dziecko liczby punktów, pozwalającej na zakwalifikowanie do programu,
w rzeczywistości oznacza objęcie leczeniem dziecka znajdującego się już w bardzo złym stanie zdrowia, co utrudnia osiągnięcie oczekiwanych efektów terapii w krótkim okresie – mówi dr hab. Piotr Albrecht, pediatra gastroenterolog z Kliniki Gastroenterologii i Żywienia Dzieci Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, prezes mazowieckiego oddziału Towarzystwa „J-elita”. - Ze względu na wieloletni przebieg choroby i jej destrukcyjny wpływ zarówno na organizm, jak i psychikę dzieci i młodzieży tylko wcześniejsze rozpoczęcie leczenia może przynieść pozytywne rezultaty – dodaje dr Albrecht.

Na końcu Europy

- W Polsce - ze wszystkich krajów europejskich - leczenie biologiczne jest najtrudniej dostępne. Dużo łatwiej o nie w krajach starej Unii, ale również w Czechach, na Słowacji czy w Rumunii. Jest to ze strony decydentów myślenie krótkowzroczne, bo dzieci, nieleczone odpowiednio dziś, jutro będą wymagać leczenia powikłań, nauczania indywidualnego, nie ukończą studiów i w konsekwencji zasilą grupę osób niepełnosprawnych i rencistów – mówi dr Małgorzata Mossakowska, wiceprezes Polskiego Towarzystwa Wspierania Osób z Nieswoistymi Zapaleniami Jelita „J-elita”. 

Doświadczenia krajów zachodnio-europejskich pokazują, że do osiągnięcia głębokiej remisji w chorobie Leśniowskiego-Crohna bardzo istotne jest odpowiednio wczesne włączenie intensywnego leczenia. Połączenie leków biologicznych z immunosupresją jest, zdaniem specjalistów, pod tym względem najskuteczniejsze. Podczas gdy na świecie coraz częściej mówi się o takiej strategii leczenia - zwłaszcza młodych pacjentów z aktywną postacią choroby - w Polsce nadal standardem jest wprowadzanie do terapii leków biologicznych na końcu, kiedy wszystkie inne metody zawiodą. 

- Leczenie biologiczne w nieswoistych zapaleniach jelit może w znacznym stopniu zmienić naturalny przebieg choroby i opóźnić wystąpienie ciężkich powikłań, dlatego rozpoczęcie tego leczenia u dzieci
we wczesnym okresie choroby, niepoddającej się standardowej terapii, zwiększy szansę
na zahamowanie procesu chorobowego i optymalny rozwój dziecka, co w dużym stopniu pozwoli
na uniknięcie wielu poważnych konsekwencji w wieku dojrzałym – mówi prof. Barbara Iwańczak, kierownik Katedry i Kliniki Pediatrii, Gastroenterologii i Żywienia Akademii Medycznej we Wrocławiu.

Wszyscy pisma piszą…

NFZ nie tylko przyjął bardzo wysokie kryteria włączenia do terapii, ale również ograniczył czas jej trwania tylko do jednego roku. To znacznie utrudnia osiągnięcie oczekiwanych efektów leczenia. Zwłaszcza u tych dzieci, które zostały zakwalifikowane do terapii biologicznej już z bardzo ciężką postacią choroby. Zaprzestanie leczenia u większości z nich powoduje nawrót choroby, a leczenie epizodyczne związane jest z ryzykiem wystąpienia działań niepożądanych - w tym ciężkich reakcji alergicznych. Organizmy części młodych pacjentów z chL-C nie odpowiadają już, niestety, na ponowne podanie leków biologicznych.

- Prowadzący mojego syna lekarze, chcąc uchronić go przed koniecznością usunięcia jelita, przez dwa lata czynili starania o zakwalifikowanie do programu terapeutycznego, pisali pisma i czekali… A my z nimi. W tym czasie stan syna pogorszył się tak bardzo, że leczenie standardowe było właściwe bezcelowe, a on skrajnie wyczerpany, leżał przykuty do łóżka i gasł... - wspomina pani Elżbieta, mama 15-letniego Bartka, któremu w końcu można było podać leki biologiczne.- Niestety, mimo pozytywnych efektów terapii, nie ma zgody na dalsze leczenie, które przewidziane jest tylko na rok. W tej chwili mój syn jest w dużo lepszym stanie, żyje aktywnie, ma kontakt z rówieśnikami, ale boimy się, co będzie, gdy znów nastąpi zaostrzenie i cały koszmar powróci - dodaje z pani Elżbieta.

Fot. www.sxc.hu

Według lekarzy, u dzieci dobrze odpowiadających na leczenie biologiczne należałoby stosować tę metodę przewlekle i to lekarz powinien decydować o czasie zakończenia leczenia. Powinno być to uzależnione od ciężkości przebiegu choroby u danego pacjenta. Niestety, w tej chwili szpitale nie mają na to środków ani zgody NFZ. - Na nasze oddziały wciąż trafiają dzieci, u których przerwanie terapii skutkuje nawrotem choroby i znacznym pogorszeniem stanu zdrowia. Leczenie podtrzymujące w ich przypadku mogłoby ograniczyć konieczność leczenia operacyjnego i licznych hospitalizacji – mówi dr Jarosław Kierkuś z Centrum Zdrowia Dziecka.

… i czekają na odpowiedź 

W 2010r. konsultanci krajowi w dziedzinach gastroenterologii i pediatrii złożyli w Ministerstwie Zdrowia pismo przedstawiające wspólne stanowisko ekspertów w sprawie konieczności złagodzenia kryteriów włączenia do programu terapeutycznego pacjentów przed ukończeniem 18. roku życia. Postuluje się obniżenie progu punktowego aktywności choroby z wymaganych obecnie 51 do 30 punktów. Resort jak dotąd nie odniósł się w żaden sposób do tego apelu.

Nasza redakcja poprosiła zarówno Ministerstwo, jak i Narodowy Fundusz Zdrowia o odpowiedzi na kilka pytań, m.in dlaczego Fundusz wprowadził tak restrykcyjne zasady kwalifikacji do programu leczenia biologicznego dzieci z chL-C oraz czy resort zdrowia i Fundusz przychylą się do apelu specjalistów i zmienią warunki przyjęcia do programu, a jeśli tak to kiedy. Wciąż czekamy na oficjalne stanowiska obu instytucji w tej sprawie. Mamy nadzieję, że publikacja tego artykułu przyśpieszy ich działania. Odpowiedzi przedstawimy w oddzielnym materiale.

O chorobie Leśniowskiego – Crohna i życiu osób z tą chorobą przeczytaj także tutaj.